In 2020 is het Prinses Beatrix Spierfonds gestart met een nieuw onderzoeksprogramma op het gebied van gentherapie. Onze ambitie is om binnen vijf jaar gentherapie te testen bij mensen met een spierziekte in Nederland. Hiermee wil het Spierfonds de strijd tegen spierziekten een ongeëvenaarde impuls geven. De komende vijf jaar is hier zo’n vijf miljoen euro voor nodig. Help jij mee gentherapie mogelijk te maken?
Voor de meeste van de 600 verschillende spierziekten is er geen medicijn. Er is geen behandeling en mensen gaan steeds verder achteruit. Met verlamming of zelfs de dood als gevolg. Alleen al in Nederland zijn er 200.000 mensen met een spierziekte. De weg naar een medicijn voor al deze ziekten leek tot voor kort pijnlijk lang en ingewikkeld. Nu is er hoop, dankzij gentherapie.
“Met de ontwikkeling van gentherapie gaat de toekomst van patiënten met spierziekten er anders uit zien.” – kinderarts prof. dr. Ans van der Ploeg
Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten, namelijk de fout in het DNA, worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Gentherapie kan voor een heleboel spierziektepatiënten een oplossing bieden. Een groot deel van de spierziekten wordt namelijk veroorzaakt door een fout in het DNA.
Hoe gentherapie precies werkt leggen we uit in onderstaande video.
De ontwikkelingen op het gebied van gentherapie gaan razendsnel. Twintig jaar geleden stond gentherapie nog in de kinderschoenen, inmiddels bevinden we ons in een stroomversnelling. De afgelopen jaren zijn er verschillende gentherapieën op de markt gekomen. Dit is hét moment om deze veelbelovende techniek toe te gaan passen voor mensen met een erfelijke spierziekte.
We willen als Spierfonds niet afwachten wat er wereldwijd ontwikkeld wordt. In plaats daarvan pakken we nu onze kans en starten met een onderzoeksprogramma naar gentherapie. In Nederland, zodat Nederlandse patiënten als eerste profiteren én zodat we grip hebben op de betaalbaarheid van eventuele medicijnen. Binnen vijf jaar willen we verschillende gentherapieën testen bij patiënten. Een ambitieus doel, maar we geloven dat het kan. Nederland is wereldwijd toonaangevend op het gebied van wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten.
Het klinkt magisch, een eenmalige behandeling met een levenslang resultaat. Hoe hopen deze Nederlandse onderzoeksgroepen dit voor elkaar te krijgen?
)Drie onderzoeksteams – in Leiden, Nijmegen en Rotterdam – gebruiken verschillende technieken om gentherapie voor spierziekten verder te ontwikkelen. Deze zijn in de toekomst mogelijk ook toe te passen bij andere spierziekten. Algemeen directeur van het Spierfonds dr. Ellen Sterrenburg licht toe: “We ondersteunen verschillende lijnen van gentherapie, in de volle breedte. Het is echt een ambitieus programma. Maar we geloven dat het kan. De Nederlandse onderzoekers staan internationaal gezien aan de top. En met gentherapie is de hoop op een eenmalige behandeling met langdurig resultaat nog concreter geworden. Bovendien kunnen we veel leren van de verschillende technieken, die uiteindelijk bij meerdere spierziekten toepasbaar kunnen zijn.”
Op dit moment hebben wij de volgende onderzoeken lopen binnen ons Onderzoeksprogramma Gentherapie.
Het team in Rotterdam, onder leiding van dr. Pim Pijnappel, richt zich op de ziekte van Pompe. Het doel van hun onderzoek is om met gentherapie een gezonde versie van het defecte gen te introduceren.
Het team in Nijmegen, onder leiding van prof. dr. Hans van Bokhoven, richt zich op myotone dystrofie. Het doel van hun onderzoek is om met gentherapie de fout in het DNA in repareren.
Het team in Leiden, onder leiding van prof. dr. Niels Geijsen, richt zich op de ziekte van Duchenne. Het doel van hun onderzoek is om met gentherapie de fout in het DNA in repareren.
Om ons ambitieuze doel te bereiken, is de komende vijf jaar veel geld nodig. Vijf miljoen euro om precies te zijn. Met dit geld willen we over vijf jaar voor drie spierziekten kunnen starten met klinische trials naar gentherapie in Nederland. Hiermee leggen we de basis voor de ontwikkeling van gentherapie voor erfelijke spierziekten.
Help mee en investeer in ons gentherapieprogramma. Je kunt een bijdrage overmaken op NL 82 INGB 0000 000 969.