Doneren
Steun met een donatie
Onder het motto ‘SMA de wereld uit!’ werft het Spierfonds geld voor extra wetenschappelijk onderzoek naar de spierziekte SMA. Dat kan onderzoek zijn naar genezing of om de gevolgen van de ziekte te kunnen behandelen. Het ultieme doel is een behandeling voor SMA mogelijk te maken voor iedereen!
Behandeling op maat
In overleg met onderzoekers en patiënten hebben we een urgent thema benoemd dat we de komende jaren willen omarmen. Dit is het thema ‘Behandeling op maat’ geworden. Dankzij wetenschappelijk onderzoek zijn er de afgelopen jaren verschillende medicijnen voor SMA beschikbaar gekomen waarmee de achteruitgang kan worden vertraagd. Een fantastische ontwikkeling! En wij willen natuurlijk dat iedereen met SMA de beste behandeling krijgt.
Daar ligt de volgende uitdaging. De ziekte varieert enorm tussen mensen en niet iedereen reageert hetzelfde op de medicijnen. Eerder onderzoek in het UMC Utrecht bracht iets opvallends aan het licht. Cellen maken na behandeling wel meer van het bouwplan (SMN RNA) aan, maar bij veel mensen wordt de stap van bouwplan naar de daadwerkelijke, werkzame bouwstof (SMN-eiwit) maar beperkt uitgevoerd. Dat kan betekenen dat de behandeling niet altijd het maximale effect heeft.
Dit inzicht is de start van een nieuw onderzoek onder leiding van dr. Ewout Groen uit het SMA Expertisecentrum in Utrecht: ‘Van cellijn naar nieuwe behandelopties: medicijnen hergebruiken voor SMA’. We hebben de start van het onderzoek al mogelijk kunnen maken. We sparen nu voor de voortzetting van dit onderzoek, zodat de onderzoeker met deze kennis kunnen gaan kijken of ze een hoger effect van de medicatie kunnen realiseren.
Eerder onderzoek
Dankzij de opbrengsten van ‘SMA de wereld uit’ hebben we de volgende onderzoeken al (mede) mogelijk kunnen maken:
- Behandeling op maat: een betekenisvolle uitkomst voor elke patiënt met SMA
- Op weg naar therapie op maat voor SMA
- Zorg op maat: laat SMA-patiënten hoesten
- Het effect van ademspiertraining bij patiënten met SMA
- Verminderde mondopening bij kinderen en jongeren met SMA
- Exoskeleton arm voor mensen met SMA
- Landelijke studie naar SMA – deel 2
- Verminderde contacten van zenuwcellen als oorzaak van SMA
Manieren waarop jij kunt helpen
Alle giften die voor ‘SMA de wereld uit!’ bij ons binnenkomen, worden door ons geoormerkt en besteden wij aan onderzoek naar SMA. Laten we er samen voor zorgen dat een nieuw onderzoek zo snel mogelijk van start kan gaan. Daarbij helpen alle beetjes! Of het nu een losse gift is of de opbrengst van een sponsorloop, braderie, benefietconcert of een veiling, alles telt mee.
