“We hopen in 2027 de eerste klinische studie te starten”
Prof. dr. Pim Pijnappel, bijzonder hoogleraar Cel- en gentherapie aan het Erasmus MC
)De ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe bevindt zich in een vergevorderd stadium. Het Erasmus MC, het Spierfonds en de startup LentiCure werken daarom aan een gezamenlijk doel: deze vooruitstrevende gentherapie verder ontwikkelen en beschikbaar maken voor een maatschappelijk verantwoorde prijs.
“Samen met LentiCure en het Erasmus MC willen we laten zien dat het kan: baanbrekende wetenschap én een maatschappelijk verantwoorde prijs.” – Ellen Sterrenburg, algemeen directeur van het Spierfonds
Van lab naar patiënt
De samenwerking tussen het Erasmus MC en het Spierfonds begon in 2020 en leidde al tot mooie resultaten. In cellen en modellen leidt de gentherapie voor de ziekte van Pompe tot volledig herstel. Nu volgt de volgende cruciale stap: van laboratorium naar patiënt.
Prof. dr. Pim Pijnappel werkt al jaren aan de therapie voor de ziekte van Pompe. Hij vertelt: “In een eerste klinische studie willen we onze gentherapie testen bij patiënten. Maar voordat we het medicijn mogen toedienen moeten we nog aan allerlei strenge regels voldoen. Zo moeten we aantonen dat het medicijn geen schadelijke effecten heeft op het lichaam. En dat de kwaliteit van het medicijn goed is. Daar worden we ook op gecontroleerd. Als we dit allemaal op orde hebben, kunnen we een vergunning aanvragen en onze gentherapie bij patiënten testen. We hopen daarmee in 2027 te kunnen starten.”
)Een nieuw model
Het onderzoek naar gentherapie voor de ziekte van Pompe verloopt dus voorspoedig. Tegelijkertijd is er een belangrijke uitdaging: toegang. Spierziekten zijn complexe aandoeningen met vaak kleine patiëntengroepen. Dit vertaalt zich in hogere risico’s voor de farmaceutische industrie en daarmee vaak hoge prijzen. Het gevolg is langlopende discussies over vergoeding en veelbelovende medicijnen die patiënten niet bereiken.
Pim: “We zien dat veel therapieën die in de academie zijn ontworpen, uiteindelijk door de farmaceutische industrie verder worden ontwikkeld en voor torenhoge prijzen op de markt komen. Dat heeft consequenties voor de beschikbaarheid. Ik zie het dan ook als onze verantwoordelijkheid om te zorgen dat onze gentherapie ook bij de patiënt terecht komt.”
Met financiering van het Spierfonds is in 2023 daarom de startup LentiCure opgericht vanuit het Erasmus MC. LentiCure is een maatschappelijke onderneming zonder commercieel winstoogmerk en werkt aan een “dubbele innovatie”: de vooruitstrevende gentherapie doorontwikkelen en via een niet-commerciële route beschikbaar maken. Zonder verborgen kosten, met toegang voor patiënten als uitgangspunt.
Een vliegende start
“Dankzij het Spierfonds kunnen we een vliegende start maken”, aldus Dirk van Asseldonk, directeur van LentiCure. “We richten ons in eerste instantie op gentherapie voor patiënten met de ziekte van Pompe. Maar we willen gentherapie op de langere termijn voor meer zeldzame ziekten toegankelijk maken. En een blauwdruk delen van hoe je met een sociaal bedrijf dergelijke therapieën naar patiënten kan brengen. Als elk academisch ziekenhuis voor een paar zeldzame ziektes gentherapie aanbiedt, komen we samen een heel eind.”
Draag bij aan deze hoopvolle ontwikkeling
Via LentiCure geven we een ongeëvenaarde impuls aan de ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe. Dat doen we met steun van de Stichting Ziekte van Pompe, het Piet Poortman Fonds, de Zwaluwen Jeugd Actie en een aantal particuliere donateurs die met een bijzondere gift aan dit project bijdragen.
Wilt u ook bijdragen aan deze hoopvolle ontwikkeling? Onze Relatiemanager bijzondere giften, Hanneke Siegert, gaat graag met u in gesprek om de mogelijkheden voor een samenwerking te bespreken en uw vragen te beantwoorden. Neem gerust vrijblijvend contact met haar op.
Hanneke Siegert
Ik neem graag de tijd voor u. U kunt me bereiken via 06 83 59 00 74 of via h.siegert@spierfonds.nl.
Stuur een e-mail