Gentherapie voor een maatschappelijk verantwoorde prijs
De komende jaren zullen er nieuwe medicijnen op de markt komen. Meer spierziekten veranderen van onbehandelbaar naar behandelbaar. Maar er is een belangrijke uitdaging: toegang. Spierziekten zijn complexe aandoeningen met vaak kleine patiëntengroepen. Dit vertaalt zich in hogere risico’s voor de farmaceutische industrie en daarmee vaak hoge prijzen. Het gevolg is langlopende discussies over vergoeding en veelbelovende medicijnen die patiënten niet bereiken.
Samen met het Erasmus MC en de startup LentiCure willen we laten zien dat het anders kan. Ons gezamenlijke doel is een vooruitstrevende gentherapie voor de ziekte van Pompe door te ontwikkelen en beschikbaar te maken. Zonder winstoogmerk, voor een eerlijke en transparante prijs.
“Samen met LentiCure en het Erasmus MC willen we laten zien dat het kan: baanbrekende wetenschap én een maatschappelijk verantwoorde prijs.” – Ellen Sterrenburg, algemeen directeur van het Spierfonds
De samenwerking tussen het Erasmus MC en het Spierfonds begon in 2020 en leidde al tot mooie resultaten. In cellen en modellen leidt de gentherapie voor de ziekte van Pompe tot volledig herstel. Nu volgt de volgende cruciale stap: van laboratorium naar patiënt. De eerste klinische studie staat gepland voor 2027.
Prof. dr. Pim Pijnappel werkt al jaren aan de therapie voor de ziekte van Pompe. Hij ziet de maatschappelijke discussie rondom dure geneesmiddelen steeds vaker oplaaien. “We zien dat veel therapieën die in de academie zijn ontworpen, uiteindelijk door de farmaceutische industrie verder worden ontwikkeld en voor torenhoge prijzen op de markt komen. Dat heeft consequenties voor de beschikbaarheid. Ik zie het dan ook als onze verantwoordelijkheid om te zorgen dat onze gentherapie ook bij de patiënt terecht komt.”
Met financiering van het Spierfonds is in 2023 daarom LentiCure opgericht vanuit het Erasmus MC. LentiCure is een maatschappelijke onderneming zonder commercieel winstoogmerk en werkt aan een “dubbele innovatie”: de vooruitstrevende gentherapie doorontwikkelen en via een niet-commerciële route beschikbaar maken. Zonder verborgen kosten, met toegang voor patiënten als uitgangspunt.
“Dankzij de bijdrage van het Spierfonds kunnen we een vliegende start maken”, aldus Dirk van Asseldonk, directeur van LentiCure. “We richten ons in eerste instantie op gentherapie voor patiënten met de ziekte van Pompe. Maar we willen gentherapie op de langere termijn voor meer zeldzame ziekten toegankelijk maken. Als het werkt, willen we niet alleen buitenlandse ziekenhuizen trainen in gentherapie voor de ziekte van Pompe, maar ook een blauwdruk delen van hoe je met een sociaal bedrijf dergelijke therapieën naar patiënten kan brengen. Als elk academisch ziekenhuis voor een paar zeldzame ziektes gentherapie aanbiedt, komen we samen een heel eind.”
Met onze subsidie aan LentiCure onderstrepen we onze ambitie om een ongeëvenaarde impuls te geven aan genezing van spierziekten. Deze stap is mede mogelijk gemaakt door de Stichting Ziekte van Pompe, het Piet Poortman Fonds en de Zwaluwen Jeugd Actie.
“Wetenschappelijke doorbraken hebben geen waarde als ze niet bij de patiënt terechtkomen. Met onze subsidie aan LentiCure maken we een statement. Het zou fantastisch zijn als andere financiers dit erkennen en willen bijdragen aan deze hoopvolle ontwikkeling.” – dr. Ellen Sterrenburg, algemeen directeur van het Spierfonds
)