Een filmregisseur cast de meest getalenteerde acteurs. Nederland stuurt alleen de beste atleten naar de Olympische Spelen. Net zo willen wij bij het Spierfonds dat alleen het allerbeste wetenschappelijke onderzoek naar spierziekten wordt uitgevoerd. Maar hoe bepaal je wat het beste onderzoek is?

De selectie begint

Simone van den Berge, Marije Geilenkirchen en Fleur Sevriens van de afdeling Onderzoek & Innovatie van het Spierfonds vertellen meer over het selectieproces. “Bij het Spierfonds zien we al jaren hoe de kennis over spierziekten zich ontwikkelt,” vertelt Simone. “Toen ik hier 14 jaar geleden begon, was er maar één gerichte behandeling voor een spierziekte en werd er nog volop onderzoek gedaan naar oorzaken en mechanismen achter de ziekten. Inmiddels zijn er honderden behandelingen in ontwikkeling en dat aantal neemt nog steeds hard toe! Maar die vooruitgang komt niet vanzelf – het is het resultaat van jarenlang zorgvuldig geselecteerd onderzoek.”

Dat is precies waar we ons sterk voor maken. “We financieren alleen de meest veelbelovende onderzoeken,” legt Marije uit. “Dat doen we niet zomaar; we kijken naar de status van het onderzoek in Nederland, maar ook naar wat er wereldwijd gebeurt. Waar liggen de grootste kansen? Waar kunnen we écht impact maken? Die inzichten vormen de basis voor het openen van een subsidieronde.”

Zorgvuldige selectie

Zodra de subsidieronde openstaat, kunnen onderzoekers hun voorstellen indienen. Maar dat betekent niet dat alles zomaar wordt goedgekeurd. Integendeel: elk voorstel wordt beoordeeld door onafhankelijke, buitenlandse experts. “Dit zijn experts die bijvoorbeeld zelf onderzoek hebben gedaan naar een vergelijkbaar onderwerp, veel patiënten met een specifieke spierziekte hebben gezien, of gespecialiseerd zijn in een bepaalde techniek of behandeling,” vertelt Fleur. “Het is dus niet zo dat we zeggen: ‘Dien maar een voorstel in en je krijgt financiering’ We hebben er goed over
nagedacht en hanteren een strikte selectieprocedure. Alleen de onderzoeken die internationaal als veelbelovend
en wetenschappelijk hoogstaand worden beoordeeld, maken kans. ”

“Wetenschappelijk onderzoek heeft ons iets bijzonders gebracht: een medicijn.”

De stem van de patiënt telt

Wetenschappelijk onderzoek is essentieel voor betere behandelingen, maar hoe zorg je dat het écht aansluit bij patiënten? Daar komt de Gebruikerscommissie van het Spierfonds om de hoek kijken. Deze commissie bestaat uit mensen met verschillende spierziekten, ouders en zorgprofessionals en beoordeelt onderzoek op relevantie: Heeft iemand met een spierziekte hier echt iets aan? Daarnaast letten ze op de betrokkenheid van patiënten in het onderzoek en begrijpelijke communicatie. De Gebruikerscommissie vormt een essentiële schakel tussen onderzoekers en patiënten.

Ellen Rupert, moeder van een zoon met een spierziekte en lid van de Gebruikerscommissie, vertelt:

“We proberen de kloof kleiner te maken. Ik zit nu vier jaar in de commissie en merk dat onderzoekers patiënten steeds meer en in alle fasen van het onderzoek betrekken.” Voor Ellen is die rol persoonlijk. “Wetenschappelijk onderzoek heeft ons iets bijzonders gebracht: een medicijn waardoor onze zoon niet achteruitgaat en zich heeft kunnen ontwikkelen. Ik wil mijn steentje bijdragen, zodat ook andere patiënten en hun naasten de kracht van wetenschap kunnen ervaren. ”

Ellen Rupert, moeder van een kind met een spierziekte

Het laatste woord

Zodra de referenten en de Gebruikerscommissie hun oordeel hebben gegeven, krijgen de onderzoekers de kans op wederhoor. Dit is hun moment om eventuele kritiek te weerleggen en onduidelijkheden toe te lichten. Zie het als een laatste kans om hun zaak helder te maken voordat het definitieve oordeel wordt geveld.

De scheidsrechters van toponderzoek

Bij dat definitieve oordeel is de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) betrokken. Deze raad, bestaande uit vooraanstaande experts uit de medische en wetenschappelijke wereld, ziet erop toe dat het beoordelingsproces eerlijk en zorgvuldig verloopt. Ze beoordelen niet alleen de kwaliteit van de referentenbeoordelingen, maar kijken ook kritisch naar de onderzoeksgroep: beschikt deze over de juiste expertise en ervaring om het project succesvol uit te voeren?”

Voorzitter prof. dr. Nine Knoers, klinisch geneticus, onderstreept het belang van deze grondige en onafhankelijke
toetsing. “De WAR beoordeelt onderzoeksvoorstellen zorgvuldig. Ze wegen alle adviezen – van de buitenlandse experts én de Gebruikerscommissie – af om tot een weloverwogen oordeel te komen. Wetenschappelijk onderzoek vergt een lange adem en niemand heeft een glazen bol. Maar juist door onze expertise en ervaring kunnen we inschatten welke projecten écht het verschil kunnen maken.”

prof. dr. Nine Knoers klinisch geneticus, voorzitter Wetenschappelijke Adviesraad (WAR)

De laatste beslissing

“Het Spierfonds is een mooi voorbeeld van een organisatie die dit proces uiterst serieus neemt,” zegt Nine. “Uiteindelijk geven wij – na een zorgvuldige prioritering – het laatste stokje door aan het fonds. Zij maken de definitieve keuze.” Dat maakt de keuze niet altijd makkelijk. “We hebben ook weleens buikpijn van de onderzoeken die we moeten afwijzen, ” zegt Simone. Maar het team Onderzoek en Innovatie weet: alleen de allerbeste onderzoeken worden gehonoreerd. Want alleen met de juiste selectie staan de sterkste teams klaar om de achteruitgang bij
spierziekten te stoppen.

Lees meer over onderzoek

Spierziekten

Onderzoek

Help mee

Over ons

Actueel

Alleen het allerbeste onderzoek