Het Maastricht UMC+ heeft voor het eerst een patiënt behandeld met een stamceltherapie tegen een zeldzame spierziekte. Voor patiënten waarvoor genezing tot nu toe onmogelijk is, biedt deze aanpak nieuwe hoop. Ook het Spierfonds levert een waardevolle bijdrage aan dit onderzoek.
Bij mitochondriële myopathieën werken de energiefabriekjes van onze cellen – de mitochondriën – niet goed. Deze mitochondriën hebben hun eigen DNA (mtDNA), en erfelijke fouten daarin kunnen spierziekten veroorzaken. Mensen met deze spierziekten hebben vaak last van extreme vermoeidheid en zwakke spieren. Maar er is iets opvallends: bij sommige vormen van deze spierziekte hebben de voorlopers van spiercellen, de spierstamcellen, weinig tot geen afwijkingen in het mtDNA. Dat opent nieuwe mogelijkheden!
Prof. dr. Bert Smeets en zijn team onderzoeken of deze gezonde stamcellen uit het eigen lichaam van de patiënt gebruikt kunnen worden als therapie. Eerder bleek al dat het terugplaatsen van deze cellen veilig is.
Hoe werkt dat? Uit een spierbiopt worden stamcellen gehaald, in het lab opgekweekt tot grote aantallen en via het bloed teruggegeven aan de patiënt. Daar doen ze hun werk: nieuwe spiervezels aanmaken, waardoor spierkracht kan toenemen en vermoeidheid kan afnemen.
Het Spierfonds draagt bij aan een groter onderzoek, waarin inmiddels de eerste patiënt is behandeld. Bij deze patiënt werd een toename van spierkracht gemeten. Het vervolgonderzoek moet uitwijzen of dit ook bij andere patiënten lukt. Meer onderzoek is nodig, maar als de therapie succesvol blijkt, zal dit mogelijk ook belangrijk zijn voor de behandeling van andere (erfelijke) spierziekten.
“De rol van het Spierfonds gaat verder dan medefinanciering aan dit grote onderzoek; tien jaar geleden stonden ze al aan het begin ervan. Nu hopen we dat het tijd is om de vruchten te plukken en samen resultaten te boeken die écht verschil maken voor patiënten.”
)
De onderzoekers hebben de betrouwbaarheid van drie nieuwe meetinstrumenten voor levensbalans onderzocht bij mensen met…
Mitochondriën zijn de energiefabriekjes van elke cel in het lichaam. Bij mitochondriële myopathie treedt er…
Ouders van kinderen met een mitochondriële myopathie geven aan dat vermoeidheid één van de klachten…
De ziekte van Leigh is een spierziekte die vooral bij hele jonge kinderen voorkomt. Het…
Onderzoekers in Nijmegen zijn op zoek naar kinderen en jongeren met mitochondriële myopathie voor hun…
Het stimuleren van de aanmaak van cholesterol in de cel lijkt een veelbelovende behandeltechniek voor…
Onderzoekers in het Radboudumc zijn meer te weten gekomen over het ziektemechanisme van mitochondriële myopathie.
