Nieuwe kans met bestaande medicijnen

“Het is echt interessant,” zegt dr. Joost Raaphorst, neuroloog bij Amsterdam UMC. Hij leidt samen met prof. Sander Tas (Amsterdam UMC), prof. Hans Ulrich Scherer (LUMC) en prof. Jan Verschuuren (LUMC) het project dat het Prinses Beatrix Spierfonds, dankzij een grote bijdrage van de Postcode Loterij, financieel mogelijk heeft gemaakt: het opzetten van een gespecialiseerde cleanroom en het behandelen van de eerste spierziektepatienten met een veelbelovend medicijn. “Hoe geweldig zou het zijn als we een patiënt eenmalig een intensieve behandeling kunnen geven, waarna die persoon zonder medicijnen verder kan?” Raaphorst doelt op CAR-T-celtherapie, een innovatieve behandeling die oorspronkelijk is ontwikkeld voor bepaalde vormen van bloedkanker.

Het idee spreekt tot de verbeelding: afweercellen van de patiënt zelf worden uit het lichaam gehaald en in het laboratorium zo bewerkt dat ze ontspoorde cellen kunnen herkennen en uitschakelen. Daarna gaan ze als een klein en goed getraind legertje terug het lichaam in. Bij kanker richten deze getrainde cellen zich op tumorcellen. Bij auto-immuunziekten pakken ze op hol geslagen B-cellen aan: afweercellen die zich tegen het eigen lichaam keren. In Duitsland is de behandeling op kleine schaal getest en de resultaten zijn spectaculair te noemen. Enkele deelnemers zijn al meerdere jaren klachtenvrij, zonder medicatie. “Dit lijkt echt op een reset van het immuunsysteem,” zegt Raaphorst. “Ons onderzoek moet nog beginnen, maar er is reden om hoopvol te zijn. Dit zou een sprong vooruit kunnen zijn waar we veel mensen met verschillende auto-immuunziekten mee kunnen helpen.”

Uniek samenwerkingsverband

Dankzij steun van de Postcode Loterij