Algemeen
Benefietavond: topdans en wetenschap samen op een historische locatie
Op donderdag 21 maart 2024 staat ‘Holland Dance Festival @ The Grand’ in het teken…
Lees verder
Onze beschermvrouwe Prinses Beatrix bracht dinsdag 3 mei een werkbezoek aan het Erasmus MC in Rotterdam. Hier liet de Prinses zich uitvoerig informeren over ons Onderzoeksprogramma Gentherapie. In 2020 startte dit programma, met als doel een eenmalige behandeling met langdurig resultaat te realiseren voor mensen met een erfelijke spierziekte.
In gesprek met de onderzoeksgroep
Prinses Beatrix ging in gesprek met een van de onderzoeksgroepen, die zich richt op de ziekte van Pompe. Dr. Pijnappel vertelt: “Op dit moment werken wij aan een techniek waarbij we stamcellen uit het beenmerg halen van de patiënt. In deze stamcellen zit een fout in het DNA, wat de spierziekte veroorzaakt. Er mist een stukje. Met behulp van een virus wordt dit ontbrekende stukje DNA teruggezet. De gezonde stamcellen die we zo creëren, geven we daarna weer terug aan de patiënt.”
“Inmiddels hebben we in het laboratorium aangetoond dat deze vorm van gentherapie zeer effectief is voor de ziekte van Pompe. De volgende stap is nu om deze therapie te testen in een klinische trial. Als zowel veiligheid als effectiviteit zijn aangetoond dan biedt deze gentherapie een nieuwe behandeling voor patiënten met de ziekte van Pompe middels een eenmalige interventie.”
Rondleiding door het lab
Na het gesprek met het onderzoeksteam kreeg Prinses Beatrix een rondleiding door het laboratorium. Hier zag ze door de microscoop spiercellen die behandeld zijn met gentherapie en bekeek ze 3D-spiertjes. Deze kleine, levende menselijke spiertjes worden gemaakt van huidcellen en kunnen samentrekken en bewegen, net als een spier in het lichaam. Het onderzoeksteam in het Erasmus maakt 3D-spiertjes van mensen met de ziekte van Pompe, die ze kunnen gebruiken om medicijnen zoals gentherapie op te testen.
Ellen Sterrenburg, algemeen directeur van het Spierfonds begeleidde de Prinses tijdens dit bezoek: ”Het was heel bijzonder om de Prinses te mogen rondleiden. Ze was zeer geïnteresseerd in de nieuwe technieken en snelle ontwikkelingen op het gebied van gentherapie. Ook was de Prinses zeer te spreken over de nauwe samenwerking in Nederland. Dat is ook best bijzonder. Onderzoekers, artsen, spierfondsen, we werken allemaal aan hetzelfde doel en dat is een behandeling voor mensen met een spierziekte. Door samen te werken, kunnen we dit doel sneller bereiken!”
