Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
Vijf jaar geleden was er nog geen enkele behandeling mogelijk voor de ernstige spierziekte SMA. Inmiddels zijn er drie verschillende medicijnen ontwikkeld, waaronder Zolgensma. Vandaag vergaderde het Zorginstituut Nederland over de vergoeding van dit medicijn, de allereerste gentherapie voor een spierziekte.
Advies naar minister
Zolgensma is het tweede medicijn dat in Europa op de markt kwam voor de ernstige spierziekte SMA. Daarnaast is het de eerste gentherapie die voor een spierziekte is ontwikkeld. Het is een zeer innovatief medicijn, maar er hangt ook een flink prijskaartje aan. Daarom komt het medicijn in Nederland niet rechtstreeks in het basispakket terecht. Hier is simpelweg geen geld voor. Daarom adviseert het Zorginstituut Nederland eerst over de vergoeding en volgen eventuele prijsonderhandelingen met de fabrikant.
Vandaag vergaderde de Advies Commissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut over de vergoeding van Zolgensma. Zij zien het belang van dit zeer innovatieve medicijn en pleiten ervoor dat het medicijn snel beschikbaar komt voor de patiënten waarvoor het medicijn effectief is. De prijs van het medicijn is op dit moment echter nog veel te hoog voor opname in het basispakket. De commissie adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) dan ook met de fabrikant te onderhandelen over een forse prijsverlaging en afspraken te maken over een pay-for-performance-regeling. Bij deze regeling wordt de fabrikant alleen betaald als Zolgensma het gewenste effect heeft.
Wij hopen dat Zolgensma voor een eerlijke prijs beschikbaar komt voor de zeer jonge kindjes met SMA, bij wie het meeste effect verwacht wordt.
Nieuw tijdperk van innovatieve medicijnen
Zolgensma is een voorbeeld van hoe snel de ontwikkelingen in wetenschappelijk onderzoek momenteel gaan. We bevinden ons in een nieuw tijdperk van innovatieve medicijnen en technieken, die voorheen onmogelijk leken. Zoals gentherapie. Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten – de fout in het DNA – worden hersteld. Het Spierfonds gelooft dat deze veelbelovende techniek in de toekomst voor een heleboel spierziekten een oplossing kan bieden. Daarom zijn wij in 2020 gestart met ons Onderzoeksprogramma Gentherapie. Onze ambitie is om gentherapie in 2025 te testen bij mensen met een spierziekte in Nederland. Maar om deze ambitie waar te maken, hebben we nog veel geld nodig. Help jij mee?
