Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
Vrijdag 10 juni vergaderde het Zorginstituut Nederland over de vergoeding van het medicijn ridisplam (Evrysdi) voor SMA. Een innovatief medicijn, aldus het Zorginstituut, maar op dit moment nog te duur om direct in het basispakket op te nemen.
Advies Commissie Pakket
Risdiplam is het derde medicijn dat in Europa is goedgekeurd voor de ernstige spierziekte SMA. Het medicijn is qua werking vergelijkbaar met het medicijn Spinraza. Een belangrijk verschil is dat risdiplam een drankje is. Het is een innovatief, maar duur medicijn. Daarom komt het in Nederland niet rechtstreeks in het basispakket terecht. Hier is simpelweg geen geld voor. Eerst adviseert het Zorginstituut Nederland over de vergoeding van het medicijn en volgen eventuele prijsonderhandelingen met de fabrikant.
Afgelopen vrijdag vergaderde de Advies Commissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut over de vergoeding van risdiplam. In het conceptadvies adviseren ze het medicijn te vergoeden voor SMA-patiënten van twee maanden tot en met 25 jaar met een klinische diagnose SMA type 1, 2 of 3, of met één tot en met vier kopieën van het SMN2-gen. Daarmee zouden SMA-patiënten boven de 25 jaar buiten de boot vallen. Volgens het Zorginstituut is dat omdat er te weinig wetenschappelijk bewijs is dat het medicijn voor deze leeftijdsgroep werkt.
Niet uit te leggen
Prof. dr. Ludo van der Pol van het SMA Expertisecentrum is het hier niet mee eens. Hij benadrukte dat het in de klinische praktijk niet te voorspellen is of een middel bij iemand gaat werken, ongeacht het type SMA dat iemand heeft. Bovendien is het aan patiënten niet uit te leggen dat zij op basis van leeftijd geen recht hebben op een bepaalde behandeling. Ook Marcel Timmen, directeur van Spierziekten Nederland, en SMA-patiënt Simone Dalgety drongen aan het medicijn beschikbaar te stellen voor patiënten ouder dan 25 jaar.
Na deze discussie benadrukte de ACP dat het advies is risdiplam voor deze leeftijdsgroep tijdelijk toe te laten tot het basispakket in een Voorwaardelijk Toelatingstraject (VT-traject). In deze periode worden gegevens verzameld over de werking van het medicijn, voordat een definitief besluit over vergoeding wordt genomen. De ACP zal de minister verder adviseren om in onderhandeling te gaan met de fabrikant over een forse prijsdaling. Het definitieve advies van de ACP wordt over enkele weken bekend gemaakt.
SMA de wereld uit!
Het Spierfonds blijft strijden om SMA de wereld uit te krijgen. Door de patientenvereniging Spierziekten Nederland te ondersteunen met een subsidie en door te investeren in wetenschappelijk onderzoek. Dit kunnen we alleen doen met jouw hulp!
