Algemeen
Spierfonds in programma 'De Nalatenschap'
Het Spierfonds in programma De Nalatenschap. Wesley krijgt een aantal jaar geleden een acute spierziekte…
Lees verder
Binnen dagen van volledig gezond naar ernstig verlamd. Dat is de realiteit voor mensen die het Guillain-Barré syndroom (GBS) krijgen. En toch is de behandeling van deze spierziekte de afgelopen dertig jaar nauwelijks veranderd. Het Spierfonds financiert nu onderzoek dat die stilstand doorbreekt door klinische trials in Nederland sneller en slimmer te maken.
“We zijn er nog niet, maar er staat echt iets spannends te gebeuren.” – dr. Eveline Wiegers
Een ziekte die niet kan wachten
GBS is zeldzaam maar ingrijpend. Jaarlijks krijgen ongeveer 200 Nederlanders de diagnose. Het immuunsysteem valt de eigen zenuwen aan, met soms verwoestende gevolgen: 20% van de patiënten heeft beademing nodig, 5% overlijdt, en het merendeel houdt blijvende klachten zoals spierzwakte, pijn en vermoeidheid.
De standaardbehandelingen — plasmaferese en/of immunoglobulinen — bestaan al sinds de jaren negentig. “Voor een deel van de patiënten werken ze onvoldoende, en lange tijd is er niets beters bij gekomen,” zegt prof. dr. Bart Jacobs van het Erasmus MC.
Dertig jaar stilstand, nu beweging
Dat gaat veranderen. Twee nieuwe middelen worden momenteel getest en geven voor het eerst in decennia echt hoop. Het ene middel ruimt schadelijke antistoffen op. Het andere blokkeert de schadelijke effecten van deze antistoffen. “De middelen werken snel en lijken effectief. Het is niet morgen klaar, maar we staan wel dichter bij een doorbraak dan ooit tevoren,” zegt Bart.
Om die doorbraak ook naar Nederlandse patiënten te brengen, is meer nodig dan veelbelovende medicijnen. Er zijn klinische studies bij patiënten nodig — en die zijn er te weinig. Traditionele trials zijn tijdrovend en kostbaar. En bij zeldzame ziekten zoals GBS is het moeilijk om genoeg patiënten te vinden die mee kunnen doen aan trials. “Onze meest recente behandelstudie duurde acht jaar,” vertelt Bart. “Dat is voor patiënten die hopen op vooruitgang veel te lang.”
Een slimmere manier van onderzoek doen
Bart en collega dr. Eveline Wiegers ontwikkelen nu een platformstudie voor GBS in Nederland. Dat is een vaste infrastructuur waarbinnen meerdere klinische trials tegelijkertijd kunnen draaien. Alle nieuwe GBS-patiënten worden opgenomen in een registratie en meteen gescreend of ze in aanmerking komen om mee te doen aan actieve trials. Dat kunnen trials zijn met nieuwe medicijnen, maar bijvoorbeeld ook onderzoek naar revalidatie bij langdurige restklachten.
Het platform bouwt voort op een stevige basis: ruim tien jaar geleden richtten Bart en zijn team de International GBS Outcome Study (IGOS) op, inmiddels een wereldwijde databank met gegevens van patiënten uit meer dan 160 ziekenhuizen in 21 landen. “Onderzoekers kunnen uitkomsten vergelijken en van elkaar leren, dat versnelt het onderzoek enorm,” zegt Bart.
Wat dit voor patiënten betekent
“Mede dankzij steun van het Spierfonds is de kans groot dat vervolgonderzoek naar deze nieuwe middelen ook in Nederland kan plaatsvinden,” zegt Bart. “Dat betekent dat Nederlandse patiënten kunnen meedoen aan studies en, zodra het zover is, snel kunnen profiteren van nieuwe behandelingen.”
Eveline voegt toe: “We zijn er nog niet, maar er staat echt iets spannends te gebeuren. Voor mensen met GBS, en voor iedereen die zich al jaren inzet voor betere behandelingen, voelt dit als een kantelpunt. Nu is het zaak om het zorgvuldig en goed te doen.”
