Standaardbehandeling

Kinderen met de zeldzame spierziekte juveniele dermatomyositis (JDM) krijgen vaak te maken met spierzwakte, vermoeidheid en huidproblemen. Soms wordt het zelfs moeilijk om te slikken of te kauwen. De ziekte treft jonge kinderen, meestal voor hun zestiende, en wordt nu standaard behandeld met afweeronderdrukkende medicijnen, zoals prednison – en dat vaak twee jaar lang. Maar: niet elk kind is hetzelfde, en hoeft niet iedereen dezelfde zware behandeling te krijgen. 

Door het ontbreken van betrouwbare bloedtesten voor het meten van de spierontsteking – opvlamming – die optreedt bij deze ziekte, is onbekend wat de optimale behandelstrategie is voor het individuele kind.  

Zien wat je anders niet ziet

Een onderzoeksteam van het UMC Utrecht ontdekten in een eerder onderzoek speciale eiwitten in het bloed – zogenaamde biomarkers – die kunnen laten zien hoe actief de ziekte is. De volgende stap was kijken of die biomarkers ook kunnen voorspellen of een kind binnenkort een opvlamming van de ziekte krijgt, of goed reageert op de behandeling.

Internationale samenwerking

Omdat JDM zo zeldzaam is, sloegen de Utrechtse onderzoekers de handen ineen met artsen en wetenschappers uit binnen- en buitenland. Dankzij de steun van het Spierfonds konden zij een grote internationale samenwerking opzetten. Ze verzamelden bloedmonsters op momenten dat kinderen toch al geprikt werden – er was dus geen extra belasting voor de jonge patiënten. Op termijn willen ze het zelfs nog eenvoudiger maken: met een klein druppeltje bloed dat gewoon thuis op een speciaal kaartje kan worden aangebracht en vervolgens opgestuurd kan worden naar het ziekenhuis.  

Gepersonaliseerde behandelingen

De onderzoekers vonden belangrijke biomarkers die voorspellen of een behandeling aanslaat, of juist of de ziekte weer gaat opvlammen. Daardoor kunnen artsen beter afstemmen welke behandeling een kind écht nodig heeft. Minder medicijnen als het kan, intensiever behandelen als het moet. Kortom: een persoonlijke aanpak in plaats van een one-size-fits-all behandeling. En dat is goed nieuws voor kinderen met JDM én hun gezinnen. 

De onderzoekers willen nu kijken hoe ze de verschillende biomarkers het beste kunnen vergelijken dan wel combineren, en hoe ze een plek kunnen krijgen in richtlijnen voor artsen. Ook dromen ze al verder: van een klinische studie met nieuwe, gerichte medicijnen, waarbij de biomarkers helpen om precies de juiste patiënten te kiezen en om behandelingen af te bouwen.