Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
Een nieuwe mijlpaal voor SMA! Het medicijn Evrysdi (risdiplam) mag in Europa de markt op. Dat maakt fabrikant Roche vandaag bekend.
Eind februari adviseerde de EMA (het Europees Geneesmiddelen Agentschap) het medicijn goed te keuren voor mensen met SMA ouder dan 2 maanden, met een klinische diagnose van SMA type 1, 2 of 3, óf met 1 tot 4 SMN2-kopieën. De Europese Commissie heeft het advies van de EMA overgenomen en een marktvergunning verleend. Dat betekent dat Evrysdi nu in Europa de markt op mag.
Dat is geweldig nieuws! Maar het betekent nog niet dat Evrysdi in Nederland direct beschikbaar komt. Er moeten eerst afspraken worden gemaakt over de vergoeding van het medicijn. Het Zorginstituut Nederland zal beoordelen hoe het medicijn optimaal en ‘gepast’ kan worden gebruikt. In deze beoordeling wordt het verwachte effect van het medicijn afgewogen tegen de kosten. Dan gaat er een advies naar de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, die waarschijnlijk met de fabrikant zal onderhandelen over de prijs. Dit hele proces duurt gemiddeld een jaar.
Over Evrysdi
Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking in het SMN1-gen een tekort aan het SMN-eiwit. Dit eiwit houdt de motorische zenuwcellen, de zenuwcellen die de spieren aansturen, in leven. Een soort reservekopie van het SMN1-gen, SMN2, is bij SMA-patiënten wel functioneel. Ook dit gen produceert het SMN-eiwit, maar een verkorte versie ervan, waardoor het zijn werk niet goed kan doen. Evrysdi werkt door zo in te grijpen op het SMN2-gen dat een meer volledig SMN-eiwit geproduceerd wordt. Daarmee is de werking vergelijkbaar met Spinraza. Het medicijn kan via de mond of via een voedingssonde worden toegediend.
De goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van twee klinische onderzoeken naar de werking en veiligheid van Evrysdi bij kinderen met SMA type 1 van 2 tot 7 maanden oud (FIREFISH) en bij mensen met SMA type 2 of 3 van 2 tot 25 jaar oud (SUNFISH). In beide onderzoeken werd een klinisch effect van het middel aangetoond, zonder ernstige bijwerkingen.
SMA de wereld uit!
Dat Evrysdi in Europa de markt op mag is geweldig nieuws. Maar we zijn er nog niet. Niet alle mensen met SMA komen in aanmerking voor de nieuwe medicijnen. Door te blijven investeren in wetenschappelijk onderzoek hopen we in de toekomst alle mensen met SMA te kunnen helpen. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. Help jij mee?
