Algemeen
Spierfonds ontvangt cheque voor onderzoek naar spierziekten
Het Spierfonds heeft een mooie cheque van € 25.000 in ontvangst genomen. Hiermee kunnen we…
Lees verder
Het Prinses Beatrix Spierfonds zet een belangrijke stap in haar missie om spierziekten te genezen. Na eerdere investeringen van in totaal ruim 3 miljoen euro doet het Spierfonds nu een extra investering van 1 miljoen euro. Met deze steun maakt het Spierfonds de verdere ontwikkeling van gentherapie voor de ziekte van Pompe, via de startup LentiCure, mogelijk. Deze bijdrage is bedoeld voor de aanschaf van de benodigde virusbatch voor de eerste klinische trial, waarmee de behandeling dichter bij patiënten komt.
Veelbelovende techniek
Gentherapie is een veelbelovende techniek die een doorbraak kan betekenen voor mensen met een erfelijke spierziekte. Het Spierfonds startte in 2020 een ambitieus onderzoeksprogramma om deze innovatieve behandelingen in Nederland te ontwikkelen. “We willen dat patiënten in Nederland als eerste profiteren én dat we grip houden op de betaalbaarheid van deze medicijnen,” zegt Ellen Sterrenburg, algemeen directeur van het Spierfonds. “Ons doel is een eenmalige behandeling met levenslang resultaat. Samen met LentiCure en het Erasmus MC laten we zien dat het anders kan: baanbrekende wetenschap én een maatschappelijk verantwoorde prijs.”
Belangrijke samenwerking
De samenwerking tussen het Erasmus MC en het Spierfonds begon in 2020 en leidde al tot mooie resultaten. De gentherapie voor de ziekte van Pompe heeft zich in het laboratorium bewezen want in cellen en modellen leidt de behandeling tot volledig herstel van de spierziekte. Vervolgens is LentiCure opgericht om de ontwikkeling verder te brengen en wordt er nu gewerkt aan de eerste toepassing bij patiënten.
Ongeëvenaarde impuls
Met deze nieuwe investering onderstreept het Spierfonds haar ambitie om een ongeëvenaarde impuls te geven aan genezing van spierziekten. Deze stap is mede mogelijk gemaakt door Stichting Ziekte van Pompe, het Piet Poortman Fonds en de Zwaluwen Jeugd Actie. Om de ambitie waar te maken, nodigt het Spierfonds andere financiers uit om zich ook aan te sluiten bij deze hoopvolle ontwikkeling.
