Gentherapie voor myotone dystrofie
De onderzoeksgroep in het Radboudumc onderzoekt cel- en gentherapie voor myotone dystrofie, omdat het de…
Lees verder
Onderzoeker Leontien van der Bent is gepromoveerd op haar onderzoek naar RNA-therapie voor de spierziekte myotone dystrofie. In haar onderzoek ontdekte dr. Van der Bent een manier om de opname van de mogelijke medicijnen te verbeteren. Haar onderzoek werd mogelijk gemaakt door het Spierfonds en Spieren voor Spieren.
Beter begrip van opname
Myotone dystrofie is een erfelijke spierziekte die bij ongeveer 2000 mensen in Nederland voorkomt. De ziekte wordt veroorzaakt door een fout in het DNA. De vertaling van deze DNA-informatie in de cel leidt tot de vorming van foute kopieën, die ernstige schade toebrengen aan cellen in de spieren en de hersenen. Met steun van het Spierfonds zijn moleculen geïdentificeerd die de werking van de foute kopieën kunnen onderdrukken. Dit zou een goede behandeling kunnen zijn voor mensen met myotone dystrofie. Maar deze mogelijke medicijnen moet wel op de juiste plaatsen in het lichaam terechtkomen.
“Het doel van mijn onderzoek was om de opname van de therapeutische moleculen te verbeteren”, vertelt dr. Van der Bent. “Zo hebben we in het onderzoek een dragermolecuul geïdentificeerd dat de opname in gekweekte cellen verbetert. Daarnaast hebben we bepaald wat voor concentratie bereikt moet worden voor een therapeutisch effect. Het betreft nog preklinisch onderzoek – in het laboratorium – maar hopelijk dragen de resultaten van dit onderzoek uiteindelijk bij aan de ontwikkeling van een therapie.”
Verschil maken voor patiënten
Na jaren van onderzoek doen is een promotie een belangrijke mijlpaal. “Ik mag mij nu officieel doctor noemen”, vertelt dr. Van der Bent. “Dat is binnen de academische wereld een belangrijke eerste stap op weg naar het leiden van een eigen onderzoeksgroep. En ook voor bepaalde posities buiten de academie is dit belangrijk. Maar of ik nu binnen de academie blijf of bijvoorbeeld in de farmaceutische industrie, voor de toekomst vind ik het belangrijkste dat ik iets blijf doen waar patiënten uiteindelijk beter van worden.”
Promotie
De promotie van Leontien van der Bent vond plaats op donderdag 27 augustus aan de Radboud Universiteit. Het onderzoek van dr. Van der Bent werd uitgevoerd onder leiding van prof. dr. Roland Brock en dr. Rick Wansink en werd mogelijk gemaakt door het Prinses Beatrix Spierfonds en Spieren voor Spieren.
