Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
“Ik heb elke dag met plezier aan het onderzoek gewerkt.” Tijdens haar promotie onderzocht Louise Otto de meerwaarde van nieuwe beeldvormingstechnieken met MRI, als aanvullend meetinstrument om het ziektebeloop van SMA te volgen en het effect van nieuwe medicijnen in spieren en zenuwen te meten.
Aanvulling op de huidige uitkomstmaten
“Bepaalde MRI-maten blijken goed in staat om de achteruitgang bij SMA te meten. Zelfs al voordat dit in de spierkracht en spierfunctie te meten is”, vertelt Otto. MRI is een beeldvormingstechniek waarmee we in beeld kunnen krijgen welke spieren zijn aangedaan en in welke mate. “MRI lijkt hierbij een aanvulling op de huidige uitkomstmaten die in de kliniek en in wetenschappelijk onderzoek gebruikt kunnen worden”, vervolgt Otto.
Een voorzichtige aanwijzing
Deze MRI-maten zijn onderzocht bij jonge kinderen die behandeld werden met het medicijn nusineren (Spinraza). Het medicijn dat gebruikt wordt bij de behandeling van SMA. Tijdens het promotieonderzoek werden specifieke patronen gevonden bij kinderen die goed reageren op behandeling. “Dit kan gezien worden als een voorzichtige aanwijzing voor het voorspellen van behandelsucces”, legt Otto uit. Dit promotieonderzoek pleit voor MRI-spier als potentieel meetinstrument voor ziekte-ernst, ziekteprogressie en behandeleffect. Om zo meer te kunnen leren over de ziekte SMA.
Wat betekent dit voor mensen met een spierziekte
“MRI is een niet-pijnlijk, veilig en weinig belastend instrument om in een korte tijd veel te weten te komen over spieren bij mensen met SMA. We hebben zowel jong en oud bestudeerd met SMA en hebben spieren van alle gradaties van ‘vervetting’ gemeten.” Vervetting is een fenomeen dat bij veel spierziekten optreedt wanneer de spieren meer aangedaan raken door ziekte en het spierweefsel vervangen wordt door vet. “Om de belasting en risico’s van een behandeling te rechtvaardigen is het belangrijk om vroegtijdig het onderscheid te kunnen maken tussen zij die wel en zij die niet of onvoldoende reageren op behandeling.”
“Hopelijk zal meer onderzoek uitwijzen of deze MRI-technieken ook al aan het begin van een behandeling kunnen worden ingezet om behandelsucces te voorspellen, om zo tijd en onnodige belasting voor patiënten te besparen. Zeker nu er meerdere medicijnen beschikbaar komen voor mensen met SMA, is het belangrijk om voor ieder individueel de best mogelijke therapie te kiezen.”
“Het Prinses Beatrix Spierfonds heeft ons – jonge onderzoekers in spierziekten – gestimuleerd met elkaar samen te werken, en betrokken te blijven bij spierziektenonderzoek.”
Promotie
De promotie van Louise Otto vond plaats op 22 maart aan de Universiteit Utrecht. Het onderzoek van dr. Otto werd uitgevoerd onder leiding van prof. dr. Ludo van der Pol, prof. dr. Jeroen Hendrikse en werd mede gefinancierd door het Prinses Beatrix Spierfonds.
