Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
Wat een fantastisch nieuws! Spinraza komt binnenkort beschikbaar voor álle mensen met SMA in het kader van een onderzoek. Dat maakte minister Bruins van VWS vandaag bekend tijdens het Algemeen Overleg Geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer. Wij zijn ontzettend blij met het besluit van de minister.
Wat betekent dit besluit?
Vorig jaar werd bekend dat het medicijn Spinraza in het basispakket werd toegelaten voor kinderen met SMA een leeftijd van ongeveer 9,5 jaar. Het besluit van de minister vandaag betekent dat ook mensen met SMA boven de 9,5 jaar toegang krijg tot het medicijn, in het kader van een onderzoek. In dit onderzoek zal het effect van het medicijn bij deze groep verder worden onderzocht. Naar verwachting zal het onderzoek ongeveer zes jaar duren. Daarna zal besloten worden of het in het basispakket wordt toegelaten.
De minister deed zijn mededeling vooruitlopend op het advies van het Zorginstituut. Wat dit betekent voor de start en welke voorwaarden er aan het onderzoek verbonden zijn, is op dit moment nog niet duidelijk.
