Logo Spierfonds
Druk op Enter om te zoeken of ESC om dit scherm te sluiten.

Middel risdiplam voor SMA vroegtijdig beschikbaar

Terug naar het nieuwsoverzicht

Het middel risdiplam (merknaam Evrysdi) voor SMA wordt door de fabrikant vroegtijdig beschikbaar gesteld, terwijl het proces van registratie en vergoeding nog loopt. Dat gebeurt in een zogeheten ‘compassionate use programma’.

Wat betekent dit?

Het middel risdiplam is in Europa nog niet toegelaten op de markt. In een compassionate use programma – ook wel ‘expanded access programma (EAP)’ genoemd – stelt de fabrikant Roche risdiplam nu alvast beschikbaar aan mensen met SMA type 1 en 2 (ouder dan 2 maanden), als er geen andere behandelmogelijkheid is. Dit betekent dat patiënten alleen in aanmerking komen voor risdiplam als Spinraza onvoldoende effect laat zien of de behandeling technisch niet mogelijk is.

In de tussentijd beoordeelt de EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau, of het middel in Europa de markt op mag. Dit ‘registratieproces’ duurt gemiddeld een jaar. Als het middel in Europa is goedgekeurd, zal het Zorginstituut Nederland beoordelen of het middel in Nederland vergoed wordt. Ook dit proces duurt gemiddeld een jaar.

Hoe werkt risdiplam?

Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking in het SMN1-gen een tekort aan het SMN-eiwit. Dit eiwit houdt de motorische zenuwcellen, de zenuwcellen die de spieren aansturen, in leven. Een soort reservekopie van het SMN1-gen, SMN2, is bij SMA-patiënten wel functioneel. Ook dit gen produceert het SMN-eiwit, maar een verkorte versie ervan, waardoor het zijn werk niet goed kan doen. Evrysdi werkt door zo in te grijpen op het SMN2-gen dat een meer volledig SMN-eiwit geproduceerd wordt. Het medicijn kan via de mond of via een voedingssonde worden toegediend.

SMA de wereld uit!

Dat risdiplam nu vroegtijdig beschikbaar komt is geweldig nieuws. Maar we zijn er nog niet. Niet alle mensen met SMA komen in aanmerking voor de nieuwe medicijnen. Door te blijven investeren in wetenschappelijk onderzoek hopen we in de toekomst alle mensen met SMA te kunnen helpen. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. Help jij mee?

Nieuws over SMA

Laden…
Wetenschappelijk onderzoek

Promotieonderzoek naar het natuurlijke beloop van SMA

Op 26 november om 18.00 verdedigt Camiel Wijngaarde - arts en onderzoeker in het SMA…