Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
SMA toont veel variatie in ernst. MRI lijkt een gevoelige techniek te zijn om het ziektebeloop en het effect van behandelingen te meten. Dat concluderen onderzoekers in Utrecht. Ze hopen dat MRI in de toekomst kan bijdragen om snel per persoon vast te stellen of een behandeling aanslaat.
Variatie meten
De spierziekte SMA vertoont een grote variatie in ernst. Dit maakt het moeilijk om de voor- of achteruitgang bij patiënten op dezelfde manier te meten. Toch is dit, zeker in het licht van de medicijnen die op de markt zijn gekomen, wel erg belangrijk. Dit bracht onderzoekers in Utrecht bij MRI. Van MRI is namelijk bekend dat het een gevoelige techniek is om veranderingen in allerlei weefsel, waaronder spieren en zenuwen, vast te leggen. De vraag van de onderzoekers luidde dan ook: Is MRI ook gevoelig genoeg om het ziektebeloop en het effect van behandeling bij SMA te meten?
Onderzoeker prof. dr. Ludo van der Pol: “Wij wilden weten of we met MRI eerder veranderingen in de spieren kunnen meten, dan we zelf met testen van de spierkracht of beweging kunnen. En we wilden een zo compleet mogelijk beeld van SMA schetsen. Daarom hebben we een grote groep mensen met SMA type 2 en 3 van verschillende leeftijden en ziekteduur onderzocht. De jongste deelnemer was 7 jaar oud, de oudste 73.”
Vooruitgang in spierkracht
De onderzoekers legden met MRI verschillende beelden vast. “We keken bijvoorbeeld naar ontstekingen in de spieren”, vertelt Van der Pol uit. “Dit speelt bij andere spierziekten soms een rol, maar we vonden hier bij SMA geen aanwijzingen voor.” Waar de onderzoekers wel verschillen zagen, was in de hoeveelheid vet in de spieren. “Normaal gesproken is er altijd een klein beetje vet aanwezig in de spieren (8%), maar bij mensen met SMA ontdekten we dat dit percentage veel groter is, gemiddeld 48%. Mensen met SMA type 2 hadden meer vervetting dan mensen met type 3 en sommige spieren vervetten langzamer dan andere. We konden met MRI heel nauwkeurig de toename in vet meten, terwijl dat in de kliniek nog niet zichtbaar was.”
Toen de onderzoekers begonnen met hun onderzoek was er nog geen behandeling voor SMA beschikbaar. Daar kwam in 2018 verandering in, toen Spinraza beschikbaar kwam voor kinderen met SMA. “Toen Spinraza beschikbaar kwam in Nederland, hebben we acht jonge kinderen tijdens het eerste jaar van de behandeling met Spinraza gevolgd. We zagen bij hen dat je ondanks een toename van vet in de spieren, nog steeds vooruit kan gaan in spierkracht. Een belangrijke bevinding die we verder willen onderzoeken, ook bij wat oudere kinderen of volwassenen die behandeld worden met Spinraza.”
Veelbelovende techniek
Wat concluderen de onderzoekers uit het onderzoek? “Onze belangrijkste conclusie is dat MRI een veelbelovende techniek lijkt om de ziekte en het effect van behandeling bij SMA te meten. We hopen dat MRI in de toekomst kan bijdragen om snel per persoon vast te stellen of een behandeling aanslaat. Zodat iedereen met SMA de meest optimale behandeling krijgt!”
