Gentherapie voor myotone dystrofie
De onderzoeksgroep in het Radboudumc onderzoekt cel- en gentherapie voor myotone dystrofie, omdat het de…
Onderzoekers in Nijmegen zijn gestart met hun nieuwe onderzoek naar myotone dystrofie dat eerder dit jaar werd toegekend. In dit onderzoek willen ze deze spierziekte beter begrijpen, zodat er gerichter kan worden gezocht naar behandelingen. Wil jij dat er meer onderzoek gedaan wordt naar myotone dystrofie (MD)? Steun dan onze campagne ‘MD de wereld uit!’
Myotone dystrofie is een spierziekte die wordt veroorzaakt door een fout in het erfelijk materiaal, het DNA. Door deze fout wordt een molecuul aangemaakt dat de werking van spiercellen en sommige andere cellen in het lichaam verstoord. Een typerend kenmerk van myotone dystrofie is de vertraging in het aanspannen en ontspannen van de spieren. Daarnaast worden de spieren steeds zwakker en worden de organen aangetast. Onderzoekers in Nijmegen willen een behandeling ontwikkelen voor mensen met myotone dystrofie. Maar daarvoor moeten ze eerst het ontstaan en het verloop van de ziekte beter begrijpen.
In dit nieuwe onderzoek willen de onderzoekers meer inzicht krijgen in het schadelijke molecuul dat bij mensen met myotone dystrofie wordt aangemaakt. Het weghalen van dit molecuul zou namelijk een therapie kunnen zijn. Maar daarvoor willen de onderzoekers eerst weten waarom het molecuul zo schadelijk is en hoeveel van het schadelijke molecuul verwijderd moet worden om een positief effect te hebben. Dat willen ze in dit nieuwe onderzoek achterhalen.
Het onderzoek wordt uitgevoerd onder leiding van dr. Rick Wansink en dr. Frank Walboomers in het Radboudumc in Nijmegen en duurt vier jaar. De eerste (tussentijdse) resultaten zullen eind 2019 bekend worden.