Wetenschappelijk onderzoek
Meten van betekenisvolle effecten bij de behandeling van SMA
Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen.…
Lees verder
Vermoeibaarheid is een belangrijke klacht bij SMA. Maar er is nog weinig bekend over hoe vaak vermoeibaarheid voorkomt, waardoor het wordt veroorzaakt en hoe het behandeld kan worden. De ontwikkeling van goede meetinstrumenten die gebruikt kunnen worden om vermoeibaarheid te onderzoeken, en het effect van training en medicatie te bepalen, is een belangrijke eerste stap. Dat zegt onderzoeker en kinderfysiotherapeut Bart Bartels van het SMA Expertisecentrum UMC Utrecht, die vandaag promoveert.
Meten is weten
Vermoeibaarheid – het onvermogen om activiteiten vol te houden – is een klacht die regelmatig voorkomt bij de spierziekte SMA. “Omdat er nog weinig bekend is over vermoeibaarheid bij SMA, is het belangrijk deze klacht inzichtelijk te maken,” zegt dr. Bartels. “Maar het is een lastige klacht om inzichtelijk te maken met één enkele test, omdat de ene persoon nog kan lopen, maar de andere persoon alleen zijn arm of hand kan bewegen.” In de afgelopen zes jaar heeft dr. Bartels daarom samen met collega’s van het SMA Expertisecentrum en het Kinderbewegingscentrum een aantal vermoeibaarheidstesten ontwikkeld, waarmee voor het eerst vermoeibaarheid gemeten en vergeleken kan worden, bij zowel patiënten met een ernstige als een relatief milde vorm van SMA. Uit zijn onderzoek blijkt dat bij 85% van de patiënten met SMA sprake is van vermoeibaarheid en dat dit betrouwbaar bepaald kan worden.
Behandeling van vermoeibaarheid
De vermoeibaarheidstesten die Bartels ontwikkelde, maakten het mogelijk om te kijken naar behandeling. Onderzoekers van het SMA Expertisecentrum hebben daarom, onder leiding van prof. dr. Ludo van der Pol, onderzocht of het medicijn Pyridostigmine (Mestinon) effectief is bij SMA. Dr. Bartels: “Pyridostigmine blijkt bij SMA-patiënten tot verbeteringen in het uithoudingsvermogen te leiden en dat hebben we kunnen detecteren door het gebruik van onze nieuw ontwikkelde vermoeibaarheidstesten. Patiënten geven aan beter in staat te zijn om hun bord leeg te eten, hun (elektrische) rolstoel voort te bewegen of langer te wandelen zonder pauzes. Dat we met weinig kennis over vermoeibaarheid zijn begonnen en nu een medicijn hebben gevonden dat de kwaliteit van leven voor SMA-patiënten aanzienlijk verbetert, is natuurlijk fantastisch.”
Promotie
De promotie van Bart Bartels vond plaats op donderdag 3 september aan de Universiteit Utrecht. Het onderzoek van dr. Bartels werd uitgevoerd onder leiding van prof. dr. Ludo van der Pol, prof. dr. Edward Nieuwenhuis en dr. Janke de Groot, en werd mogelijk gemaakt door Spieren voor Spieren en het Prinses Beatrix Spierfonds.
