Slimme bezorgmethode: een medicijn dat de juiste spiercel weet te vinden

04-11-2026

Terug naar het nieuwsoverzicht

Onderzoekers in Utrecht en Rotterdam hebben samen een belangrijke stap gezet in de ontwikkeling van een mogelijke behandeling voor spierziekten. Ze ontwikkelden een slimme bezorgmethode die het medicijn precies op de juiste plek aflevert. In het lab zorgde dat al voor een verbetering.

Veelbelovende aanpak

Er wordt volop onderzoek gedaan naar nieuwe behandelingen voor spierziekten. Een veelbelovende aanpak is antisensetherapie. Deze techniek biedt mogelijk kansen voor verschillende spierziekten, omdat onderzoekers er op verschillende manieren mee kunnen ingrijpen op de erfelijke oorzaak van een ziekte. Maar om de behandeling goed te laten werken, moet het medicijn wel op de juiste plek terechtkomen: in de spieren. Om een oplossing voor die uitdaging te ontwikkelen en te testen, gebruikten de onderzoekers de ziekte van Pompe als voorbeeld.

Pompe als voorbeeldziekte

De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte waarbij een enzym ontbreekt dat normaal glycogeen, een soort suiker, in spiercellen afbreekt. Zonder dat enzym hoopt glycogeen zich op, raken spiercellen beschadigd en worden de spieren steeds zwakker. Er is een behandeling die levensreddend is: enzymtherapie. Helaas werkt deze therapie niet voor iedereen even goed en kan het de spierschade niet volledig stoppen. De zoektocht naar alternatieve behandelingen gaat daarom door. Naast gentherapie wordt ook gekeken naar de mogelijkheden van antisensetherapie.

Antisensetherapie werkt anders dan enzymtherapie. In plaats van het ontbrekende enzym van buitenaf aan te vullen, probeert deze aanpak de eigen cellen te helpen om zelf weer voldoende goedwerkend enzym te maken. Zo richt de behandeling zich op de oorzaak van de ziekte.

De uitdaging

Het medicijn moet in de spieren terechtkomen. Maar dat is makkelijker gezegd dan gedaan, vertelt prof. dr. Geert-Jan Boons ons. “Een medicijn dat zonder bestemming door het lichaam reist, is als een pakketje zonder adres. De kans dat het toevallig in de juiste ‘brievenbus’ – de spiercel – belandt, is heel klein. We moesten dus een betrouwbare bezorgmethode ontwikkelen. We ontwikkelden speciale ‘adreslabels’: verschillende moleculen die als het ware op het medicijn worden geplakt, zodat het weet waar het naartoe moet. Deze verschillende varianten hebben we getest om te ontdekken welke het beste werkte.”

Testen op een ‘mini-spier’

“Om de bezorging te testen, gebruikten we miniatuurspiertjes met de ziekte van Pompe, gekweekt in het lab,” legt prof. dr. Pim Pijnappel uit. “Het goede nieuws: het medicijn werd niet alleen succesvol afgeleverd in deze mini-spier, maar de miniatuurspier liet ook een functionele verbetering zien.” Dit is een belangrijke stap in het lab. De volgende stap is om deze ‘bezorgmethode’ verder te verfijnen en te testen.