Tweede medicijn voor SMA in Europa goedgekeurd

Wat betekent dit?

Het feit dat Zolgensma in Europa de markt op mag is goed nieuws. Maar het betekent nog niet dat Zolgensma in Nederland direct beschikbaar komt. Er moeten eerst afspraken worden gemaakt over de vergoeding van het medicijn. In het geval van dure medicijnen, zoals Zolgensma, beoordeelt het Zorginstituut Nederland hoe het medicijn optimaal en ‘gepast’ kan worden gebruikt. In deze beoordeling wordt het verwachte effect van het medicijn afgewogen tegen de kosten. Dan gaat er een advies naar de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, die waarschijnlijk met de fabrikant zal onderhandelen over de prijs. Dit gehele traject kan nog enkele jaren duren. Daarom roept patiëntenvereniging Spierziekten Nederland de minister van VWS en de farmaceut Novartis op om het medicijn in de tussentijd beschikbaar te stellen.

Zolgensma is geïndiceerd voor kinderen met SMA type 1 of met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen, die niet meer dan 21 kg wegen. Hoe deze indicatie vorm krijgt in de verschillende landen van de EU zal moeten blijken.

Over Zolgensma

Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking in het SMN1-gen een tekort aan het SMN-eiwit. Dit eiwit houdt de motorische zenuwcellen in leven. Het medicijn Zolgensma is een vorm van gentherapie, waarbij een extra SMN-gen in de motorische zenuwcellen wordt gebracht. Bij zeer jonge kindjes (tot een bepaald gewicht) kan het middel via een infuus worden toegediend, bij oudere kinderen en volwassenen moet dit via een ruggenprik. Het extra SMN-gen zorgt ervoor dat de hoeveelheid SMN-eiwit in de zenuwcellen wordt verhoogd. Zolgensma hoeft in principe maar eenmalig worden toegediend. Eerder onderzoek leverde positieve resultaten op met het medicijn. Over het effect op de lange termijn, is nog niet veel bekend.

De goedkeuring van de Europese Commissie geldt specifiek voor de toediening van Zolgensma via een infuus, die alleen voor zeer jonge kindjes, tot een bepaald gewicht, toepasbaar is. Naar de toediening via een ruggenprik bij oudere kinderen wordt onderzoek gedaan. Als deze onderzoeken succesvol blijken, zal de fabrikant voor deze nieuwe toediening apart goedkeuring moeten aanvragen.

Meer kandidaatmedicijnen

Zolgensma is niet het enige medicijn voor SMA waar onderzoek naar wordt gedaan. Ook andere kandidaatmedicijnen worden op dit moment bij patiënten getest en laten hoopvolle resultaten zien. Zonder verder wetenschappelijk onderzoek zullen deze kandidaatmedicijnen nooit de top bereiken. Wij blijven ons dan ook inzetten om SMA de wereld uit te krijgen. En in de tussentijd willen wij de kwaliteit van leven van mensen met SMA verbeteren. Ook hiervoor is onderzoek onmisbaar. Help jij ons meer onderzoek mogelijk te maken?