Onze onderzoeksstrategie

Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten, namelijk de fout in het DNA, worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Gentherapie kan voor een heleboel spierziektepatiënten een oplossing bieden. Een groot deel van de spierziekten wordt namelijk veroorzaakt door een fout in het DNA.

Bij sommige spierziekten valt het afweersysteem per ongeluk de eigen spieren aan. CAR-T-celtherapie kan dat patroon doorbreken. Afweercellen worden uit het bloed gehaald, aangepast in het laboratorium en teruggegeven als een levend medicijn. Deze cellen sporen ontspoorde afweercellen op en schakelen ze uit. De eerste resultaten zijn veelbelovend: sommige patiënten ervaren langdurige verbetering, soms zelfs volledig herstel.

Gezonder eten, beter slapen en bewegen op een manier die past. Voor mensen met een spierziekte is dat vaak makkelijker gezegd dan gedaan. Met het programma Leefstijl op Maat wil het Spierfonds ervoor zorgen dat leefstijl structureel, passend en doelgericht aan bod komt in de dagelijkse revalidatiezorg. Niet per diagnose, maar ziekte-overstijgend.