Behandeling op maat: nanotherapie voor myositis

Myositis is een spierziekte waarbij de start van de behandeling bestaat uit langdurig, hoge doses prednison of dexamethason. Bij twee derde van de patiënten is de ziekte chronisch: zij blijven de rest van hun leven afhankelijk van deze medicijnen. Dit gaat gepaard met zware bijwerkingen zoals botontkalking, suikerziekte en spierzwakte. Er is daarom dringend behoefte aan een betere behandeling voor myositis, met minder bijwerkingen.

Achtergrond van het onderzoek

Myositis is een auto-immuunziekte waarbij het afweersysteem de spieren onbedoeld en chronisch aanvalt. Dit veroorzaakt ontstekingen, verminderde spierkracht en vermoeidheid, waardoor alledaagse dingen als lopen, eten of ademen moeilijker gaan. We weten van myositis dat bij de aanval op de spieren een bepaald type witte bloedcel actief is, zogenaamde opruimcellen.

De onderzoekers in Amsterdam hebben twee belangrijke dingen aan het licht gebracht:

In twee vormen van myositis (dermatomyositis en IMNM) zijn deze opruimcellen in de aangedane spieren bekleed met een signaalstof genaamd Siglec-1.
Een piepklein deeltje dat in het laboratorium is ontwikkeld, met een moeilijk woord: nanobody, bindt zich sterk aan precies deze Siglec-1 signaalstof.

Andere onderzoekers hebben inmiddels laten zien dat het mogelijk is om het medicijn dexamethason aan zo’n nanobody te koppelen.

Doel van het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is het ontwikkelen van een nieuw medicijn dat aanzienlijk gerichter werkt waardoor minder bijwerkingen optreden. Het idee is als volgt: koppel het medicijn dexamethason aan de nanobody die Siglec-1 herkent, zodat het rechtstreeks naar de opruimcellen gaat. Zo werkt de behandeling gerichter, met minder bijwerkingen en raken andere weefsels niet langer onnodig beschadigd.