• Nieuws
  • Verhalen
  • Voor patiënten
  • Collecteren
  • Contact
Logo Spierfonds
Druk op Enter om te zoeken of ESC om dit scherm te sluiten.
Behandeling op maat: een betekenisvolle uitkomst voor elke patiënt met SMA

Behandeling op maat: een betekenisvolle uitkomst voor elke patiënt met SMA

Terug naar alle lopende onderzoeken

Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt het moeilijk betekenisvolle effecten aan te tonen. Met dit onderzoek willen de onderzoekers bepalen of het meetinstrument GAS gebruikt kan worden als manier om te beoordelen of de behandeling van patiënten met SMA effect heeft.

Achtergrond van het onderzoek

SMA is een erfelijke spierziekte die leidt tot ernstige fysieke beperkingen in het dagelijks functioneren. Hoewel behandelingen met medicijnen beschikbaar gekomen zijn, is het lastig om bij oudere kinderen en volwassenen, die al langer de gevolgen van SMA ondervinden, betekenisvolle effecten aan te tonen. Mensen met SMA noemen vaak wel verbetering, alleen kunnen deze verbeteringen niet ‘objectief’ worden vastgelegd. Hierdoor bestaat het risico dat deze verbeteringen niet als zodanig worden aangemerkt door de instanties (zoals het Zorginstituut) die de werkzaamheid van dure geneesmiddelen beoordelen, wat de beschikbaarheid en vergoeding ervan kan beïnvloeden.

Doel van het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is het ontwikkelen van gevoelige en betekenisvolle meetinstrumenten (uitkomstmaten) die bij alle mensen met SMA kunnen worden ingezet. De Goal Attainment Scaling (GAS) is een meetinstrument waarmee individuele therapie-effecten aangetoond kunnen worden die niet gemeten worden door de standaard uitkomstmaten. Met dit onderzoek willen de onderzoekers bepalen of de GAS gebruikt kan worden als uitkomstmaat voor de behandeling van mensen met SMA. Dit doen de onderzoekers door samen met patiënten en behandelaars een inventarisatie te maken van mogelijke therapie-effecten. Daarnaast door de GAS toe te passen bij een aantal patiënten met SMA tijdens een medische behandeling en/of trainingsprogramma en te vergelijken met de standaard uitkomstmaten.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek is nog niet gestart. 

Spaar mee voor het onderzoek

Met de campagne ‘SMA de wereld uit!’ sparen we voor dit belangrijke onderzoek. We zijn op de goede weg, voor het eerste jaar hebben we genoeg geld opgehaald. Laten we er samen voor zorgen dat de onderzoekers ook de jaren erna door kunnen! Daarbij helpen alle beetjes.

)

Over het onderzoek

Onderzoek
Meten van de spierziekte
Meten van de spierziekte

Dit onderzoek is nog niet gestart

Onderzoeker

Dr. Bart Bartels

Locatie

UMC Utrecht

Kosten

€ 306.074,-

Dr. Bart Bartels

Dr. Bart Bartels

Bart Bartels is onderzoeker en hoofd van het Kinderbewegingscentrum in het UMC Utrecht. Hier doet hij onderzoek naar verschillende spierziekten.

Onderzoek naar SMA

Op weg naar therapie op maat voor SMA
Op weg naar therapie op maat voor SMA

Zoveel manieren om mee te doen

Collecteren

Collecteren

Elk jaar gaan er duizenden collectanten langs de deuren om te collecteren. Het kost maar 2 uurtjes van je tijd.