CAR-T-celtherapie voor myositis en myasthenia gravis

Achtergrond van het onderzoek

Myositis en myasthenia gravis zijn spierziekten die ontstaan door een ontregeld afweersysteem. Bij deze ziekten maakt het lichaam antistoffen aan die de eigen spieren aanvallen. Dit kan leiden tot klachten zoals spierzwakte en ernstige vermoeidheid. De oorzaak ligt in de B-cellen (een type witte bloedcel) die ontsporen. Er bestaan medicijnen die het afweersysteem onderdrukken, zoals prednison, maar deze werken niet altijd en kunnen forse bijwerkingen hebben.

Een veelbelovende nieuwe aanpak is CAR T-celtherapie. Deze behandeling is oorspronkelijk ontwikkeld voor bepaalde vormen van bloedkanker, maar wordt nu ook onderzocht bij auto-immuunziekten. Hierbij worden afweercellen van de patiënt afgenomen en in het laboratorium genetisch aangepast. Zo krijgen ze een soort “zoekfunctie” waarmee ze ontspoorde B-cellen kunnen herkennen en uitschakelen. Daarna worden de aangepaste cellen weer teruggegeven aan de patiënt, waar ze als een levend medicijn hun werk doen. In kleine studies bij patiënten met zeer ernstige myositis of myasthenia gravis zijn al veelbelovende resultaten gezien: sommige patiënten lijken volledig genezen.

Doel van het onderzoek

De productie van CAR T-celtherapie is complex en duur. Dit project wil de behandeling in Nederland betaalbaarder en toegankelijker maken. Daarom wordt in het Amsterdam UMC een speciale productiefaciliteit ingericht voor auto-immuunziekten.

Daarnaast zullen 10 patiënten met myositis of myasthenia gravis behandeld worden met CAR T-celtherapie. Voor en na de behandeling worden bloed- en weefselmonsters verzameld. Met de nieuwste onderzoekstechnieken wordt zo onderzocht:

• hoe de behandeling precies werkt,
• hoe lang het effect aanhoudt,
• en hoe veilig de therapie is.

Met deze kennis hopen de onderzoekers een belangrijke stap te zetten naar een nieuwe, effectieve en veiliger behandeling voor patiënten met deze spierziekten.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek is nog niet gestart.