Logo Spierfonds
Druk op Enter om te zoeken of ESC om dit scherm te sluiten.
Ontwikkeling van antisense therapie voor de ziekte van Pompe

Een mogelijke behandeling voor erfelijke spierziekten, zoals de ziekte van Pompe, is antisense therapie. Een belangrijke hindernis in de ontwikkeling hiervan is de opname van het medicijn in de spieren. In dit onderzoek wordt een nieuwe methode getest die de opname van het medicijn kan verbeteren.

Achtergrond van het onderzoek

De ziekte van Pompe is een erfelijke spierziekte waarbij de spieren steeds zwakker worden. De ziekte is te behandelen met enzymtherapie. Deze behandeling redt levens. Maar helaas blijken niet alle patiënten even goed te reageren op enzymtherapie en kan het de ernstige spierschade in sommige patiënten niet meer herstellen. Een mogelijke alternatieve behandeling is antisense therapie. Hierbij worden zogenoemde ‘antisense oligonucleotiden’ gebruikt om de eiwitproductie te herstellen. Een belangrijk uitdaging in de ontwikkeling van antisense therapie is de opname ervan in de spieren. Dat is tot op heden nog niet goed gelukt.

Doel van het onderzoek

Onderzoekers in Utrecht en Rotterdam hebben recent een nieuwe methode ontwikkeld die de opname van de medicijnen kan verbeteren. In dit onderzoek willen ze deze methode in het laboratorium testen bij de ziekte van Pompe. Het uiteindelijke doel is om een betaalbare therapie te ontwikkelen voor mensen met de ziekte van Pompe. Daarnaast kan de nieuwe methode een doorbraak betekenen voor de ontwikkeling van antisense therapie voor andere erfelijke spierziekten.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek is nog niet gestart.

Over het onderzoek

Onderzoek
Behandelen van de spierziekte
Behandelen van de spierziekte

Nog niet gestart

Onderzoeker

Prof. dr. Geert-Jan Boons & dr. Pim Pijnappel

Locatie

Universiteit Utrecht & Erasmus MC

Kosten

€ 280.000,- (financiering mede door Zwaluwen Jeugd Actie)

Geert-Jan Boons

Geert-Jan Boons is biochemicus aan de Universiteit Utrecht. Hier doet hij onderzoek naar de bereiding van complexe conjugaten voor verschillende biomedische toepassingen, waaronder antisense therapie.

Onderzoek naar ziekte van Pompe

Gentherapie voor de ziekte van Pompe

Zoveel manieren om mee te doen

Collecteren

Elk jaar gaan er ruim 30.000 collectanten langs de deuren om te collecteren. Het kost maar 2 uurtjes van je tijd!

Een actie starten

Een actie opzetten kost maar één minuut, en wij helpen je graag om je actie tot een succes te maken.

Doneren

Met jouw steun kunnen we meer wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten financieren.