Platformstudie voor meer klinische trials voor GBS in Nederland

Achtergrond van het onderzoek

GBS is een zeldzame, ernstige spierziekte waarbij het immuunsysteem de eigen zenuwen aanvalt. Jaarlijks krijgen ongeveer 200 Nederlanders de diagnose. De gevolgen zijn ingrijpend: ongeveer 5% van de patiënten overlijdt, 20% heeft beademing nodig en het merendeel houdt blijvende klachten, zoals spierzwakte, pijn en vermoeidheid.

De huidige standaardbehandeling met immunoglobulinen bestaat al decennia en is onvoldoende effectief. Er zijn veelbelovende nieuwe behandelingen in ontwikkeling, maar vooruitgang stagneert door belemmeringen bij het uitvoeren van klinische trials. Traditionele trials zijn tijdrovend, kostbaar en hebben moeite om voldoende patiënten te werven, zeker bij een zeldzame ziekte als GBS.

Doel van het onderzoek

Dit project bouwt een platformstudie voor GBS in Nederland: een slimme onderzoeksinfrastructuur waarbinnen meerdere klinische trials tegelijkertijd kunnen draaien. Alle patiënten met GBS in deelnemende ziekenhuizen worden geregistreerd en gescreend voor actieve trials, van de nieuwste medicijnen bijvoorbeeld een onderzoek naar revalidatie bij langdurige restklachten. Het platform maakt trials sneller, efficiënter en aantrekkelijker voor de farmaceutische industrie om in Nederland uit te voeren. Zo komen nieuwe behandelingen eerder beschikbaar voor patiënten. Binnen 1,5 jaar willen de onderzoekers het studieprotocol hebben ontwikkeld, meerdere ziekenhuizen hebben aangesloten en de registratie operationeel hebben — zodat het platform klaar is voor de eerste trials.

Tussentijdse resultaten

De eerste tussentijdse resultaten worden eind 2026 verwacht.