Nieuwe therapieën voorspellen voor kinderen met JDM

Achtergrond van het onderzoek

Jaarlijks krijgen tien kinderen in Nederland de diagnose juveniele dermatomyositis (JDM), een ernstige ontstekingsziekte bij kinderen die leidt tot ingrijpende spierzwakte. De behandeling bestaat nu uit langdurig hoge doseringen prednison met hevige bijwerkingen. Bij meer dan een derde van de kinderen keert de ziekte terug, vaak ernstiger. Er is dus dringend behoefte aan effectievere behandelingen met minder bijwerkingen.

Onderzoekers in het UMC Utrecht ontdekten dat het ontstekingseiwit ‘interferon’ een belangrijke rol speelt bij het ontstaan van de spierziekte JDM. Er zijn nieuwe medicijnen die dit eiwit specifiek remmen. Bij kinderen met een ernstig beloop lijken deze zogenaamde interferon-remmers veelbelovend.

Doel van het onderzoek

Dit onderzoek kijkt of mensen met JDM vanaf het moment van diagnose effectief behandeld kunnen worden met deze medicijnen. Hiervoor gaan de onderzoekers:

• Een testscore ontwikkelen die patiënten kan selecteren die baat hebben bij de nieuwe therapie en kan voorspellen bij wie deze therapie weer veilig afgebouwd kan worden.
• De medicijnen testen in cellen van patiënten om te kijken hoe effectief ze het eiwit interferon blokkeren.
• Voorbereiden van een internationale medicijnstudie waarin meer bewijs wordt verzameld over het effect van de nieuwe medicijnen.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek is nog niet gestart.