Nieuwe therapieën voorspellen voor kinderen met JDM

Achtergrond van het onderzoek

Jaarlijks krijgen tien kinderen in Nederland de diagnose juveniele dermatomyositis (JDM), een ernstige ontstekingsziekte bij kinderen die leidt tot ingrijpende spierzwakte. De behandeling bestaat nu uit langdurig hoge doseringen prednison met hevige bijwerkingen. Bij de helft van de kinderen keert de ziekte terug, vaak ernstiger. Er is dus dringend behoefte aan effectievere behandelingen met minder bijwerkingen.

Onderzoekers in het UMC Utrecht ontdekten dat het ontstekingseiwit ‘interferon’ een belangrijke rol speelt bij het ontstaan van de spierziekte JDM. Er zijn nieuwe medicijnen die dit eiwit specifiek remmen. Bij kinderen met een ernstig beloop lijken deze zogenaamde interferon-remmers veelbelovend.

Doel van het onderzoek

Dit onderzoek kijkt of mensen met JDM vanaf het moment van diagnose effectief behandeld kunnen worden met deze medicijnen. Hiervoor gaan de onderzoekers:

• Een testscore ontwikkelen die patiënten kan selecteren die baat hebben bij de nieuwe therapie en kan voorspellen bij wie deze therapie weer veilig afgebouwd kan worden.
• De medicijnen testen in cellen van patiënten om te kijken hoe effectief ze het eiwit interferon blokkeren.
• Voorbereiden van een internationale medicijnstudie waarin meer bewijs wordt verzameld over het effect van de nieuwe medicijnen.

Tussentijdse resultaten

In het eerste jaar is belangrijke vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling van de ziektescore en de voorbereiding van een internationale medicijnstudie. De onderzoekers hebben ontdekt dat bepaalde type witte bloedcellen zich anders gedragen wanneer de ziekte actief is. Zodra de ziekte tot rust komt (remissie), worden die cellen weer normaal. Daarom denken zij dat deze cellen een belangrijke voorspeller kunnen zijn om te zien of de ziekte terugkomt na het stoppen van de behandeling.  

De komende periode brengen de onderzoekers bestaande data samen en doen zij experimenten om een ziektescore te ontwikkelen. In samenwerking met de internationale partners verzamelen ze extra patiëntmateriaal om hierop de werking van medicijnen te testen. Tegelijkertijd ontwikkelen ze een patiëntenstudie (trial) om te testen of de ziektescore niet alleen achteraf, maar ook vooruitkijkend kan voorspellen welke behandeling kinderen nodig hebben, en wanneer het veilig is om af te bouwen.