Uitkomstmaten voor GBS en CIDP

Achtergrond van het onderzoek

Bij de spierziekten CIDP en het Guillain-Barré syndroom leiden ontstekingen van de zenuwen tot verlamming van de spieren en gevoelsstoornissen. Bij GBS gaat dit snel, bij CIDP meer geleidelijk. Beide spierziekten zijn te behandelen door het afweersysteem te onderdrukken. Maar het effect van deze behandeling varieert en veel mensen houden last van restverschijnselen. Om te beoordelen in hoeverre de behandeling aanslaat én om het effect van nieuwe behandelingen te meten, zijn goede ‘uitkomstmaten’ nodig. Dit zijn de meetresultaten waarop beoordeeld kan worden of de behandeling effect heeft.

Doel van het onderzoek

In dit onderzoek staan patient reported outcome measure, afgekort PROMs, centraal. Dit zijn vragenlijsten waarmee patiënten zelf kunnen aangeven hoe het met ze gaat. Bijvoorbeeld door vragen te beantwoorden over pijn, vermoeidheid en het dagelijks functioneren. Op deze manier dragen PROMs bij aan een persoonsgerichte behandeling. Het doel van dit onderzoek is om bestaande PROMs aan te passen voor gebruik bij GBS en CIDP, en nieuwe PROMs te ontwikkelen. Deze kunnen vervolgens gebruikt worden in de dagelijkse zorg van patiënten, en bij onderzoek naar nieuwe behandelingen en medicijnen.

Tussentijdse resultaten

Op dit moment wordt bij GBS en CIDP gebruik gemaakt van twee vragenlijsten (genaamd I-RODS en R-FSS), maar deze hebben belangrijke beperkingen. Ze zijn namelijk niet samen met patiënten en specifiek voor GBS en CIDP ontwikkeld en niet beoordeeld in onafhankelijk onderzoek. Het afgelopen jaar hebben de onderzoekers goede vooruitgang geboekt met het project. Allereerst hebben ze alle publicaties over PROMs bij perifere zenuwziekten systematisch en kritisch onderzocht. Hiervan zal binnenkort een overzicht worden gepubliceerd. Daarnaast hebben de onderzoekers alle gegevens over deze PROMs verzameld in een geschikte database voor verder onderzoek. Momenteel wordt deze database gebruikt om de kwaliteit van de bestaande vragenlijsten bij GBS en CIDP te evalueren. Ook zijn het afgelopen jaar voorbereidingen getroffen voor het ontwikkelen van een nieuwe set aan vragenlijsten voor GBS en CIDP. Hierbij wordt nauw samengewerkt met vertegenwoordigers van patiënten met GBS en CIDP, behandelaars en internationale experts op het gebied van PROMs.