Uitkomstmaten voor GBS en CIDP

Achtergrond van het onderzoek

Bij de spierziekten CIDP en het Guillain-Barré syndroom leiden ontstekingen van de zenuwen tot verlamming van de spieren en gevoelsstoornissen. Bij GBS gaat dit snel, bij CIDP meer geleidelijk. Beide spierziekten zijn te behandelen door het afweersysteem te onderdrukken. Maar het effect van deze behandeling varieert en veel mensen houden last van restverschijnselen. Om te beoordelen in hoeverre de behandeling aanslaat én om het effect van nieuwe behandelingen te meten, zijn goede ‘uitkomstmaten’ nodig. Dit zijn de meetresultaten waarop beoordeeld kan worden of de behandeling effect heeft.

Doel van het onderzoek

In dit onderzoek staan patient reported outcome measure, afgekort PROMs, centraal. Dit zijn vragenlijsten waarmee patiënten zelf kunnen aangeven hoe het met ze gaat. Bijvoorbeeld door vragen te beantwoorden over pijn, vermoeidheid en het dagelijks functioneren. Op deze manier dragen PROMs bij aan een persoonsgerichte behandeling. Op dit moment wordt bij GBS en CIDP gebruik gemaakt van twee vragenlijsten (genaamd I-RODS en R-FSS), maar deze hebben belangrijke beperkingen. Ze zijn namelijk niet samen met patiënten en specifiek voor GBS en CIDP ontwikkeld en niet beoordeeld in onafhankelijk onderzoek. Het doel van dit onderzoek is om bestaande PROMs aan te passen voor gebruik bij GBS en CIDP, en nieuwe PROMs te ontwikkelen. Deze kunnen vervolgens gebruikt worden in de dagelijkse zorg van patiënten, en bij onderzoek naar nieuwe behandelingen en medicijnen.

Tussentijdse resultaten

Afgelopen jaar heeft het onderzoeksteam, samen met behandelaars, experts op het gebied van PROMs en patiënten met GBS en CIDP, goede vooruitgang geboekt. Aan de hand van literatuuronderzoek en database-evaluaties hebben ze laten zien dat bestaande PROMs niet goed genoeg zijn. In samenwerking met ervaringsdeskundigen met GBS en CIDP, neurologen, revalidatieartsen en paramedici zijn belangrijke eerste stappen gezet naar de ontwikkeling van betere PROMs voor GBS en CIDP. Een vragenlijststudie is uitgevoerd om te achterhalen welke verschillende aspecten van ervaren gezondheid en kwaliteit van leven belangrijk zijn voor patiënten en een grote impact hebben op het dagelijks leven. Daarnaast vonden twee bijeenkomsten plaats waarin werd bepaald wat voor patiënten het belangrijkste is om gemeten te worden. welke metingen écht belangrijk zijn. Op basis hiervan is een eerste conceptvragenlijst ontwikkeld, die nu verder wordt uitgewerkt.