Uitkomstmaten voor romp -en armfunctie bij mensen met een spierziekte

Achtergrond van het onderzoek

Bij veel spierziekten raken de romp en armen aangetast. Denk aan de ziekte van Duchenne, FSHD, myotone dystrofie of congenitale myopathie. De achteruitgang in romp- en armfunctie heeft grote gevolgen voor zelfstandigheid, participatie en kwaliteit van leven.

Om te weten of een behandeling werkt, moeten zorgprofessionals kunnen meten wat er verandert. De meetinstrumenten die nu beschikbaar zijn voor romp- en armfunctie, missen echter de gevoeligheid om subtiele veranderingen tijdig te signaleren. Hierdoor is het lastig om vroege achteruitgang te herkennen of het effect van een interventie betrouwbaar vast te stellen.

Doel van het onderzoek

In dit project wordt onderzoek gedaan naar meetinstrumenten voor romp- en armfunctie bij mensen met een spierziekte. De onderzoekers evalueren vier veelbelovende instrumenten op uitvoerbaarheid, betrouwbaarheid en gevoeligheid — bij zowel kinderen als volwassenen met verschillende diagnoses. Het doel is een gevalideerd protocol dat zorgprofessionals in de klinische praktijk kunnen gebruiken: om vroeg in te grijpen, de zorg beter af te stemmen en de effectiviteit van behandelingen nauwkeuriger te beoordelen. Op de langere termijn biedt dit ook een stevige basis voor nationale en internationale klinische trials.

Het onderzoek wordt uitgevoerd door een multidisciplinair team, met actieve betrokkenheid van mensen met een spierziekte die meedenken over de opzet en uitvoering.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek is nog niet gestart.