Van cellijn naar nieuwe behandelopties: medicijnen hergebruiken voor SMA

Hoewel er behandelingen beschikbaar zijn voor SMA, blijkt dat de behandeling niet altijd het maximale effect heeft. Met deze kennis gaan de onderzoekers kijken of ze een hoger effect van de medicatie kunnen realiseren.

Kom in actie voor 'SMA de wereld uit!'

Achtergrond van het onderzoek

Er zijn inmiddels medicijnen die voor veel mensen met SMA een positief verschil maken en direct de erfelijke oorzaak van SMA aanpakken. Deze middelen zorgen ervoor dat het lichaam meer van een bepaalde bouwstof (SMN eiwit) kan maken die belangrijk is voor gezonde zenuwcellen. In ons eerdere onderzoek zagen we iets opvallends. Cellen maken na behandeling wel meer aan van het bouwplan (SMN RNA), maar bij veel mensen wordt dit maar beperkt vertaalt in werkzame bouwstof (SMN eiwit). Dat kan betekenen dat de behandeling niet altijd het maximale effect heeft.

Doel van het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is om te begrijpen waarom de omzetting van het bouwplan naar werkzame bouwstof soms suboptimaal is. Als de onderzoekers dat weten, denken we de bestaande behandeling te kunnen verbeteren.

Tussentijdse resultaten

Dit onderzoek is recent gestart.

Sparen voor het onderzoek

In overleg met onderzoekers en patiënten hebben we het onderzoek ‘ Van cellijn naar nieuwe behandelopties: medicijnen hergebruiken voor SMA’ gekozen als meest urgente onderzoek naar SMA dat we willen financieren. Met de campagne ‘SMA de wereld uit!’ sparen we voor dit belangrijke onderzoek. We zijn op de goede weg, voor het eerste jaar hebben we genoeg geld opgehaald en de onderzoekers kunnen van start. Maar we zijn er nog niet. Laten we er samen voor zorgen dat de onderzoekers ook de jaren erna door kunnen! Daarbij helpen alle beetjes! Of het nu een losse gift is of de opbrengst van een sponsorloop, braderie, benefietconcert of een veiling, alles telt mee. Alle giften die voor ‘SMA de wereld uit!’ bij ons binnenkomen, worden door ons geoormerkt en besteden wij aan dit onderzoek.