
Gentherapie voor dominante nemaline myopathie
Bij een ultrazeldzame vorm van nemaline myopathie wordt een gif-eiwit aangemaakt dat zich opdringt aan de spieren. In dit onderzoek wordt een behandeling onderzocht die dit moet voorkomen.
Een overzicht van alle lopende en recent afgeronde onderzoeken die het Spierfonds financiert op het gebied van spierziekten. Lees meer over het doel, de duur en de vorderingen van elk onderzoek.

Bij een ultrazeldzame vorm van nemaline myopathie wordt een gif-eiwit aangemaakt dat zich opdringt aan de spieren. In dit onderzoek wordt een behandeling onderzocht die dit moet voorkomen.

Een veelbelovend bestaand hartmedicijn opent mogelijk deuren voor een mogelijke therapie voor mensen met de zeldzame spierziekte NEM6. Onderzoekers in Amsterdam gaan onderzoeken of deze aanpak echt werkt.
Alle berichten zijn geladen.