Myotone dystrofie (MD) is een erfelijke spierziekte die de spieren verzwakt en organen aantast. Voor mensen met deze ziekte is de levensverwachting beperkt en de impact op het dagelijks leven groot. Er bestaat nu nog geen medicijn, maar de wetenschappelijke doorbraken bieden perspectief. Help jij mee om de laatste stappen naar een behandeling te zetten?

De oorzaak: een fout in het DNA

De oorzaak van myotone dystrofie is bekend: een fout in het DNA zorgt voor de productie van een schadelijke molecuul dat de spiercellen beschadigt en laat afsterven. Dit leidt tot een afname van spierkracht en tast belangrijke organen aan zoals het hart. Opvallend bij myotone dystrofie is dat de ziekte elke generatie eerder begint en ernstiger verloopt. Het vinden van een oplossing is dus cruciaal.

Gentherapie voor myotone dystrofie

Het Spierfonds investeert daarom gericht in gentherapie voor myotone dystrofie. Met deze innovatieve behandeling kan de specifieke fout in het DNA worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Het doel is een eenmalige behandeling met een langdurig resultaat. We hebben vertrouwen in de mogelijkheden van deze veelbelovende techniek.