Om ware doorbraken te realiseren, moeten we creatief en innovatief zijn door kennis en ideeën uit verschillende vakgebieden samen te brengen. Een revolutionaire nieuwe behandeling, oorspronkelijk ontwikkeld voor kanker, biedt nu ongekende hoop voor patiënten met zeldzame auto-immuunziekten, zoals myositis en myasthenia gravis. Het Prinses Beatrix Spierfonds is vastbesloten deze baanbrekende ‘CAR-T-celtherapie’ zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor patiënten in Nederland. In een nieuw project werken we samen met topwetenschappers uit het Amsterdam UMC en LUMC aan dit ambitieuze doel.
“Dit zou een sprong vooruit kunnen zijn waar we veel mensen met verschillende auto-immuunziekten mee kunnen helpen.” – neuroloog dr. Joost Raaphorst
Bij ziekten zoals myositis, myasthenia gravis of SLE maken B-cellen antistoffen aan die je eigen lichaam aanvallen. Dat veroorzaakt ontstekingen en veel klachten. Medicijnen zoals prednison onderdrukken dat proces, maar ze hebben forse bijwerkingen en werken niet altijd goed. CAR-T-celtherapie is een innovatieve behandeling die de ontspoorde B-cellen opspoort en uitschakelt. Daarmee breng je het immuunsysteem weer tot rust.
Het idee spreekt tot de verbeelding: afweercellen van de patiënt zelf worden uit het lichaam gehaald en in het laboratorium zo bewerkt dat ze ontspoorde cellen kunnen herkennen en uitschakelen. Daarna gaan ze als een klein en goed getraind legertje terug het lichaam in. Bij kanker richten deze getrainde cellen zich op tumorcellen. Bij auto-immuunziekten pakken ze op hol geslagen B-cellen aan: afweercellen die zich tegen het eigen lichaam keren. In Duitsland is de behandeling op kleine schaal getest en de resultaten zijn spectaculair te noemen. De deelnemers zijn al jaren klachtenvrij, zonder medicatie.
Johan heeft een ernstige vorm van myositis. In drie jaar tijd ligt hij 17 keer in het ziekenhuis. Ondertussen gaat de spierafbraak door. “Mijn lichaam wordt steeds zwakker, dat voel ik.”
)Dankzij de steun van het Spierfonds kan een team van hematologen, neurologen en reumatologen uit het Amsterdam UMC en LUMC de komende jaren 10 patiënten met myositis of myasthenia gravis behandelen. “Het gaat om patiënten die niet of nauwelijks reageren op bestaande behandelingen”, vertelt dr. Joost Raaphorst, neuroloog in het Amsterdam UMC. “Hun dagelijks leven is vaak zwaar. Als je daar iets aan zou kunnen doen met een eenmalige behandeling, dan maakt dat ongelooflijk veel verschil. Wat ik mijn patiënten toewens is dat dit echt de reset van hun immuunsysteem zal zijn waar we op hopen. Niet meer dagelijks bezig zijn met medicatie, maar weer ruimte krijgen voor het gewone leven. Dat is de droom die ons drijft.”
Een bijzonder aspect aan het project is dat de CAR-T-cellen in Nederland zelf geproduceerd gaan worden. “Dat maakt ons plan echt uniek”, zegt Joost. “In Leiden wordt al CAR-T gemaakt voor patiënten met een bepaalde vorm van bloedkanker. Door nu in Amsterdam een gespecialiseerde cleanroom in te richten, kunnen we zowel in Leiden als in Amsterdam CAR-T-cellen produceren. Zo houden we de kosten en planning in eigen hand.”
Het onderzoek wordt geleid door:
Neuroloog
Amsterdam UMC
Neuroloog
LUMC
Internist-reumatoloog
Amsterdam UMC
Internist-reumatoloog
LUMC
Dit bijzondere project is mogelijk gemaakt dankzij een extra bijdrage van ruim 1,6 miljoen euro van de Nationale Postcode Loterij. Deze bijdrage is erg belangrijk om een gespecialiseerd team van artsen en onderzoekers te helpen om CAR-T-celtherapie op een optimale manier te ontwikkelen binnen het academisch ziekenhuis. Zo kan de behandeling snel en voor een eerlijke prijs worden aangeboden. Het project wordt ondersteund door ReumaNederland en patiëntenvereniging Spierziekten Nederland.
)Staat je vraag er niet tussen? Of kun je niet het juiste antwoord vinden? Neem gerust contact met ons op.