Gentherapie voor myotone dystrofie
Het team in Nijmegen, onder leiding van prof. dr. Hans van Bokhoven, richt zich op myotone dystrofie. Het doel van hun onderzoek is om met gentherapie de fout in het DNA te repareren.
Lees de update
In 2020 is het Prinses Beatrix Spierfonds gestart met een nieuw onderzoeksprogramma op het gebied van gentherapie. Onze ambitie is om binnen vijf jaar gentherapie te testen bij mensen met een spierziekte in Nederland. Hiermee wil het Spierfonds de strijd tegen spierziekten een ongeëvenaarde impuls geven. De komende vijf jaar is hier zo’n vijf miljoen euro voor nodig. Help jij mee gentherapie mogelijk te maken?
Gentherapie: innovatief en veelbelovend
Voor de meeste van de 600 verschillende spierziekten is er geen medicijn. Er is geen behandeling en mensen gaan steeds verder achteruit. Met verlamming of zelfs de dood als gevolg. Alleen al in Nederland zijn er 200.000 mensen met een spierziekte. De weg naar een medicijn voor al deze ziekten leek tot voor kort pijnlijk lang en ingewikkeld. Nu is er hoop, dankzij gentherapie.
“Met de ontwikkeling van gentherapie gaat de toekomst van patiënten met spierziekten er anders uit zien.” – kinderarts prof. dr. Ans van der Ploeg
Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten, namelijk de fout in het DNA, worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Gentherapie kan voor een heleboel spierziektepatiënten een oplossing bieden. Een groot deel van de spierziekten wordt namelijk veroorzaakt door een fout in het DNA.
Hoe gentherapie precies werkt leggen we uit in onderstaande video.
Waar zijn de onderzoekers nu?
De ontwikkelingen op het gebied van gentherapie gaan razendsnel. Daarom is dit hét moment om deze veelbelovende techniek toe te gaan passen voor mensen met een erfelijke spierziekte. In Nederland, zodat Nederlandse patiënten als eerste profiteren én zodat we grip hebben op de betaalbaarheid van eventuele medicijnen.
Drie onderzoeksteams – in Leiden, Nijmegen en Rotterdam – gebruiken verschillende technieken om gentherapie voor spierziekten verder te ontwikkelen. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Het klinkt bijna magisch. Hoe hopen de onderzoekers dat voor elkaar te krijgen? Wij spraken met ze over wat ze van plan zijn én wat ze de afgelopen jaren al hebben bereikt.
Gentherapie voor de ziekte van Duchenne
Het team in Leiden, onder leiding van prof. dr. Niels Geijsen, richt zich op de ziekte van Duchenne. Het doel van hun onderzoek is om met gentherapie de fout in het DNA te repareren.
Lees de update
Gentherapie voor de ziekte van Pompe
Het team in Rotterdam, onder leiding van dr. Pim Pijnappel, richt zich op de ziekte van Pompe. Het doel van hun onderzoek is om met gentherapie een gezonde versie van het defecte gen te introduceren.
Lees de update
Help mee gentherapie mogelijk te maken
Binnen vijf jaar willen we verschillende gentherapieën testen bij patiënten. Een ambitieus doel, maar we geloven dat het kan. “De Nederlandse onderzoekers staan internationaal gezien aan de top”, aldus algemeen directeur van het Spierfonds dr. Ellen Sterrenburg. “Met gentherapie is de hoop op een eenmalige behandeling met langdurig resultaat nog concreter geworden. Bovendien kunnen we veel leren van de verschillende technieken, die uiteindelijk bij meerdere spierziekten toepasbaar kunnen zijn.”
Maar om ons ambitieuze doel te bereiken en de onderzoeken te kunnen voortzetten, is nog veel geld nodig. Met dit geld willen we binnen vijf jaar voor drie spierziekten starten met klinische trials naar gentherapie in Nederland. Hiermee leggen we de basis voor de ontwikkeling van gentherapie voor erfelijke spierziekten. Help mee!