• Nieuws
  • Verhalen
  • Voor patiënten
  • Collecteren
  • Contact
Logo Spierfonds
Druk op Enter om te zoeken of ESC om dit scherm te sluiten.
Gentherapie voor spierziekten

Gentherapie voor spierziekten

Het Prinses Beatrix Spierfonds gelooft dat we met wetenschappelijke vooruitgang een oplossing kunnen bieden voor spierziekten. Daarom investeren we in ons onderzoeksprogramma gericht op gentherapie: onderzoek dat de toekomst van mensen met een erfelijke spierziekte écht kan veranderen. We pakken het in de volle breedte op: verschillende vormen van gentherapie voor verschillende spierziekten. Hiermee wil het Spierfonds een ongeëvenaarde impuls geven aan het genezen van spierziekten. Help jij mee gentherapie mogelijk te maken?

Gentherapie: innovatief en veelbelovend

Voor de meeste van de 600 verschillende spierziekten is er geen medicijn. Er is geen behandeling en mensen gaan steeds verder achteruit. Met verlamming of zelfs de dood als gevolg. Alleen al in Nederland zijn er 200.000 mensen met een spierziekte. De weg naar een medicijn voor al deze ziekten leek tot voor kort pijnlijk lang en ingewikkeld. Dankzij gentherapie is er nu hoop op een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat.

Gentherapie is de verzamelnaam van medicijnen waarbij wordt ingegrepen op het niveau van het DNA van een patiënt. Je kunt het een beetje vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. De meerderheid van alle spierziekten is erfelijk. Voor deze spierziekten zou gentherapie in de toekomst een oplossing kunnen bieden.

Ons onderzoek naar gentherapie

De ontwikkelingen op het gebied van gentherapie gaan razendsnel. Daarom is dit hét moment om deze veelbelovende techniek toe te gaan passen voor mensen met een erfelijke spierziekte. Daarom is het Spierfonds in 2020 gestart met het onderzoeksprogramma op het gebied van gentherapie. Verschillende onderzoeksteams uit heel Nederland werken keihard om gentherapie verder te ontwikkelen voor mensen met een spierziekte.

Ziekte van Pompe

Prof. dr. Pim Pijnappel (Erasmus MC)

Onderzoeker Pim Pijnappel)
Laden…
Gentherapie voor de ziekte van Pompe
Nieuwe therapieën
Nieuwe therapieën

Gentherapie voor de ziekte van Pompe

De ontwikkelde gentherapie voor de ziekte van Pompe heeft zich in het laboratorium bewezen. De onderzoekers bereiden nu een klinische studie voor waarin de behandeling bij de eerste patiëntjes getest…

Van baanbrekend onderzoek naar een tastbare therapie

“We zijn vastberaden om baanbrekend onderzoek naar gentherapie te vertalen naar een tastbare therapie. Het is een behoorlijke uitdaging, maar we zetten grote stappen vooruit en stimuleren onderzoekers. Ondanks dat we een klein land zijn, staan we vooraan in dit veld.” – dr. Ellen Sterrenburg, algemeen directeur

)

Help mee gentherapie mogelijk te maken

Om ons ambitieuze doel te bereiken en de onderzoeken te kunnen voortzetten, is nog veel geld nodig. We hebben jouw hulp hard nodig. Doneer en draag bij aan gentherapie voor spierziekten.

AI DNA-streng blauw oranje magie)

Veelgestelde vragen over gentherapie

Staat je vraag er niet tussen? Of kun je niet het juiste antwoord vinden? Neem gerust contact met ons op.