Onderzoek naar een medicijn

Het ontwikkelen van een medicijn

Iedere spierziekte heeft een eigen, internationale berg. De weg naar de top is elke keer anders. Net als bij het beklimmen van een berg komen de klimmers (de kandidaatmedicijnen) obstakels tegen. Dit kan het onderzoek vertragen of ervoor zorgen dat klimmers terugvallen naar een eerder punt. Het beklimmen van de berg duurt gemiddeld vijftien jaar. En de slagingskans is klein. Van de 10.000 klimmers die de berg op gaan, zal er waarschijnlijk maar 1 de top bereiken. Maar ook klimmers die de top niet halen, leveren vaak een belangrijke bijdrage.

Wij willen voor elke spierziekte de top bereiken. Dit doen we door zoveel mogelijk klimmers de weg op te helpen, door onderzoek naar medicijnontwikkeling te financieren. En we weten dat het kan. Zo is met onze steun voor de ziekte van Pompe de top bereikt en is voor mitochondriële myopathie een behandeling dichterbij dan ooit.

Van laboratorium naar patiënt

Het ontwikkelen van een medicijn begint in het laboratorium. Zodra de oorzaak en het ziektemechanisme van een spierziekte bekend zijn, kunnen mogelijke kandidaatmedicijnen ontwikkeld worden. Deze kandidaatmedicijnen worden eerst getest op cellen en modellen voor de ziekte. Zo kan onderzocht worden of de medicijnen wel veilig en werkzaam zijn. Daarna is het tijd voor het testen bij mensen. Dit gebeurt in drie fases:

• In fase 1 wordt de veiligheid van het medicijn getest bij gezonde vrijwilligers.
• In fase 2 wordt de werkzaamheid van het medicijn getest bij een kleine groep patiënten.
• In fase 3 wordt de veiligheid en werkzaamheid van het medicijn getest bij een grote groep patiënten.

Als het medicijn dit allemaal goed heeft doorstaan, kan registratie aangevraagd worden bij het Europees Geneesmiddelenbureau, de EMA. Zij bepalen op basis van de onderzoeksresultaten of het middel in Europa de markt op mag. Vervolgens zal het Zorginstituut Nederland advies geven over de vergoeding van het medicijn in Nederland. De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport beslist uiteindelijk. Na het ontwikkelen van de bijsluiter kan het medicijn worden voorgeschreven door artsen.

Onderzoek naar medicijnontwikkeling

Het Spierfonds investeert in onderzoek naar alle fases van medicijnontwikkeling. Van het nauwkeurig beschrijven van de verschijnselen en het vinden van de oorzaak, tot het ontwikkelen en uitbrengen van een medicijn. Ieder jaar starten we acht tot tien nieuwe onderzoeken. Omdat de meeste onderzoeken een paar jaar duren, lopen er gemiddeld zestig onderzoeken.

We hebben jouw hulp nodig!

Alleen met wetenschappelijk onderzoek kunnen we de strijd tegen spierziekten voeren en uiteindelijk een medicijn vinden. Om zo spierziekten te stoppen. En dit kunnen we alleen doen met jouw hulp.