
Onderzoekers zetten nieuwe stap richting kansrijke therapie tegen spierziekten
Mede dankzij financiering Spierfonds ontwikkelen wetenschappers van het LUMC, NYU en biotechbedrijf argenx een nieuwe…
Marloes Verkerke, masterstudent Neuroscience & Cognition aan de Universiteit Utrecht, liep zes maanden stage in Boston. Hier onderzocht ze de complexe spierziekte ALS. Haar stage werd mogelijk gemaakt met een scholarship van het fonds.
ALS (amyotrofische laterale sclerose) is een ingrijpende ziekte waarbij de spieren één voor één uitvallen, tot uiteindelijk ook de ademhalingsspieren worden aangetast. Dit komt omdat bepaalde zenuwcellen geleidelijk uitvallen, waardoor de spieren geen signalen meer ontvangen van de hersenen. Een medicijn voor de ziekte is er helaas nog niet. “Om een succesvol medicijn te ontwikkelen, moeten we eerst beter begrijpen hoe de ziekte ontstaat”, legt Marloes uit. Tijdens haar stage werkte Marloes daarom aan twee projecten. “In het eerste project heb ik de opzet van een groot experiment geoptimaliseerd. In dit experiment zullen heel veel stoffen worden getest om te bepalen welke daarvan het afsterven van de zenuwcellen kunnen voorkomen. Hopelijk levert dit meer informatie op waar een toekomstig medicijn zich op moet richten.”
Het tweede project van Marloes richtte zich op een erfelijke fout die zowel ALS als dementie kan veroorzaken. Maar waarom krijgen sommige mensen met de fout ALS en anderen dementie? “Het verschil ligt mogelijk in de elektrische signalen die cellen aan elkaar geven”, legt Marloes uit. “ALS cellen zouden meer signalen geven dan dementie cellen. Ik heb experimenten opgezet waarin ik de hoeveelheid elektrische signalen die een cel geeft gemeten heb. Deze metingen worden gedaan gedurende 35 dagen! Hiermee heb ik een eerste stap gezet om tot een conclusie te komen over de verschillen tussen de cellen van ALS en dementie.”
Marloes liep haar stage aan de prestigieuze Harvard Medical School in Boston. “De 6 maanden die ik in Boston heb doorgebracht waren ontzettend bijzonder”, aldus Marloes. “Ik voelde me vereerd om in de Harvard community te verblijven waar zoveel kennis en talent is gewaarborgd. Deze stage heeft mij nogmaals bevestigd dat het uitvoeren van dit soort patiëntgericht onderzoek mijn passie is en dat ik hierin mijn carrière wil voortzetten. Niet alleen de wetenschappelijk ervaring maakt dit avontuur onvergetelijk. Voor mij persoonlijk heeft het me inzichten gegeven in wat mijn sterke punten zijn en wat mijn valkuilen zijn. De afgelopen maanden waren een ervaring die ik de rest van mijn leven bij me zal dragen.”
De onderzoeksstage van Marloes werd mogelijk gemaakt met een scholarship van het Prinses Beatrix Spierfonds. Het fonds stelt deze subsidies beschikbaar voor studenten die een onderzoeksstage naar spierziekten willen lopen in het buitenland. Door het stimuleren van onderzoek naar spierziekten willen we jonge onderzoekers enthousiast maken voor dit vakgebied.