Logo Spierfonds
Druk op Enter om te zoeken of ESC om dit scherm te sluiten.

Medicijn voor Duchenne voorwaardelijk vergoed

Terug naar het nieuwsoverzicht

Het medicijn ataluren (merknaam Translarna) voor de ziekte van Duchenne wordt tijdelijk toegelaten tot het basispakket. Het medicijn komt daarmee beschikbaar voor mensen met Duchenne die een specifieke erfelijke afwijking hebben.

Voorwaardelijke toelating

Translarna is geregistreerd voor de behandeling van Duchenne-patiënten van 2 jaar en ouder die in staat zijn om te lopen. Er zijn aanwijzingen dat het medicijn een gunstig effect heeft op het ziektebeloop, maar de werkzaamheid kon nog niet voldoende worden vastgesteld. De komende 2,5 jaar wordt Translarna daarom voorwaardelijk toegelaten tot het basispakket. Ondertussen worden aanvullende gegevens verzameld over de werkzaamheid. Na deze periode van 2,5 jaar zal getoetst worden of het medicijn definitief in het basispakket kan blijven of niet.

Nonsense-mutatie

Translarna is ontwikkeld voor mensen met Duchenne met een specifieke erfelijke afwijking in het dystrofine-gen: een zogeheten ‘nonsense-mutatie’ die leidt tot een stopsignaal. Dit stopsignaal zorgt ervoor dat de productie van het dystrofine-eiwit vroegtijdig wordt gestopt. Hierdoor wordt een verkort dystrofine-eiwit aangemaakt dat niet goed functioneert. Translarna is erop gericht het stopsignaal te omzeilen. Naar schatting hebben in Nederland ongeveer 20 patiënten zo’n nonsense-mutatie.

Meer informatie

Patiënten die in aanmerking komen voor de behandeling en bij het Radboudumc of LUMC bekend zijn, worden de komende weken benaderd. Op maandag 8 november om 20.00 uur organiseren het Duchenne Centrum Nederland, Stichting Duchenne Parent Project en Spierziekten Nederland een gezamenlijk webinar voor verdere informatie. Aanmelden kan binnenkort via een van deze websites.

Nieuws over ziekte van Duchenne

Laden…
Wetenschappelijk onderzoek

“Duchenne-patiënten verdienen een therapie”

De ziekte van Duchenne tast de spieren al op vroege leeftijd aan. Hierdoor belanden Duchenne-patiënten…