Logo Spierfonds
Druk op Enter om te zoeken of ESC om dit scherm te sluiten.
Spierstamceltherapie voor mitochondriële myopathie

Bij mensen met bepaalde typen mitochondriële myopathie lijken de spierstamcellen gespaard te blijven. Daarom zal in dit onderzoek getest worden of deze stamcellen gebruikt kunnen worden als therapie voor deze mensen.

Achtergrond van het onderzoek

Mitochondriële myopathieën worden veroorzaakt doordat de mitochondriën in onder andere de spiercellen niet meer goed werken. Mitochondriën zijn de energiefabriekjes van alle cellen in het lichaam en hebben hun eigen DNA (mtDNA). Een deel van de mitochondriële myopathieën wordt veroorzaakt door erfelijke afwijkingen in dit mtDNA. Uit eerder onderzoek blijkt echter dat bij bepaalde subtypen van deze ziekte de voorlopers van spiercellen, de spierstamcellen, weinig tot geen afwijkingen hebben in het mtDNA.

Doel van het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is om in het laboratorium genoeg spierstamcellen van de patiënt zelf te genereren voor zijn of haar behandeling. Deze spierstamcellen voldoen aan alle criteria om gebruikt te mogen worden als therapie. Het transplanteren van eigen stamcellen is namelijk veiliger, en het gebruik van afweer-onderdrukkende medicijnen niet nodig.
De onderzoekers zullen een spierbiopt afnemen bij patiënten met een afwijking in het mtDNA en daaruit spierstamcellen kweken. Deze worden vervolgens teruggeplaatst in het bovenbeen. Het effect hiervan wordt na een maand bekeken. De resultaten van dit onderzoek vormen de basis voor een vervolgstudie, waarbij patiënten met een afwijking in het mtDNA over het hele lichaam behandeld worden met hun eigen spierstamcellen. Ook is transplantatie van eigen stamcellen een mogelijke optie voor de behandeling van andere erfelijke spierziekten.

Tussentijdse resultaten

In het eerste jaar hebben de onderzoekers bepaald welke patiënten van nature spierstamcellen aanmaken zonder afwijkingen in het mtDNA. De onderzoekers konden in 65% van de gevallen spierstamcellen zonder afwijkingen kweken. Daarnaast zijn de faciliteit en procedures gereed gemaakt, zodat komend jaar gestart kan worden met het onderzoek bij patiënten.

Over het onderzoek

Onderzoek
Behandelen van de spierziekte
Behandelen van de spierziekte

1 januari 2016 gestart

Onderzoeker

Prof. dr. Bert Smeets

Locatie

Maastricht UMC+

Kosten

€ 220.964,- (financiering mede door Zwaluwen Jeugd Actie)

Prof. dr. Bert Smeets

Bert Smeets is biochemicus in het Maastricht UMC+. Hier doet hij onderzoek naar afwijkingen in de werking van de mitochondriën bij metabole, cardiovasculaire en neurologische aandoeningen.

Onderzoek naar mitochondriële myopathieën

Omgaan met vermoeidheid bij kinderen met mitochondriële myopathie

Zoveel manieren om mee te doen

Collecteren

Elk jaar gaan er ruim 30.000 collectanten langs de deuren om te collecteren. Het kost maar 2 uurtjes van je tijd!

Een actie starten

Een actie opzetten kost maar één minuut, en wij helpen je graag om je actie tot een succes te maken.

Doneren

Met jouw steun kunnen we meer wetenschappelijk onderzoek naar spierziekten financieren.