prof. dr. Bert Smeets
Bert Smeets is biochemicus in het Maastricht UMC+. Hier doet hij onderzoek naar afwijkingen in de werking van de mitochondriën bij metabole, cardiovasculaire en neurologische aandoeningen.
Bij mensen met bepaalde typen mitochondriële myopathie lijken de spierstamcellen gespaard te blijven. In dit onderzoek willen de onderzoekers ontdekken of ze deze stamcellen kunnen inzetten als therapie.
Achtergrond van het onderzoek
Bij mitochondriële myopathieën werken de energiefabriekjes van onze cellen – de mitochondriën – niet goed. Deze mitochondriën hebben hun eigen DNA (mtDNA), en erfelijke fouten daarin kunnen spierziekten veroorzaken. Maar er is iets opvallends: eerder onderzoek laat zien dat bij bepaalde subtypen van deze ziekte de voorlopers van spiercellen, de spierstamcellen, weinig tot geen afwijkingen hebben in het mtDNA. In dit onderzoek willen de onderzoekers achterhalen of die gezonde stamcellen gebruikt kunnen worden als therapie. Hiervoor worden spierstamcellen van de patiënt zelf uit een spierbiopt gehaald, opgekweekt in het laboratorium tot grote aantallen en daarna teruggegeven via het bloed.
Doel van het onderzoek
Uit eerder onderzoek blijkt dat de spierstamceltherapie veilig is. Nu willen de onderzoekers ontdekken of de therapie ook effect heeft op de functie van de spieren. Zes patiënten met het geschikte subtype mitochondriële myopathie doen mee aan dit onderzoek.Er zal specifiek worden gekeken naar de functie van de biceps. Als de werking van de behandeling succesvol is, zal dit mogelijk ook belangrijk zijn voor de behandeling van andere (erfelijke) spierziekten.
Tussentijdse resultaten
Inmiddels is de eerste patiënt behandeld met de stamceltherapie. De resultaten zullen later bekend gemaakt worden.
Over het onderzoek
Onderzoeker
prof. dr. Bert Smeets
Locatie
Maastricht UMC+
Kosten
€ 78.342,- (cofinanciering aan een groter onderzoek)
