Spierstamceltherapie voor mitochondriële myopathie

Achtergrond van het onderzoek

Bij mitochondriële myopathieën werken de energiefabriekjes van onze cellen – de mitochondriën – niet goed. Deze mitochondriën hebben hun eigen DNA (mtDNA), en erfelijke fouten daarin kunnen spierziekten veroorzaken. Maar er is iets opvallends: eerder onderzoek laat zien dat bij bepaalde subtypen van deze ziekte de voorlopers van spiercellen, de spierstamcellen, weinig tot geen afwijkingen hebben in het mtDNA. In dit onderzoek willen de onderzoekers achterhalen of die gezonde stamcellen gebruikt kunnen worden als therapie. Hiervoor worden spierstamcellen van de patiënt zelf uit een spierbiopt gehaald, opgekweekt in het laboratorium tot grote aantallen en daarna teruggegeven via het bloed.

Doel van het onderzoek

Uit eerder onderzoek blijkt dat de spierstamceltherapie veilig is. Nu willen de onderzoekers ontdekken of de therapie ook effect heeft op de functie van de spieren. Zes patiënten met het geschikte subtype mitochondriële myopathie doen mee aan dit onderzoek.Er zal specifiek worden gekeken naar de functie van de biceps. Als de werking van de behandeling succesvol is, zal dit mogelijk ook belangrijk zijn voor de behandeling van andere (erfelijke) spierziekten.

Tussentijdse resultaten

Inmiddels is de eerste patiënt behandeld, met positieve resultaten. De linker bovenarm was sterker en minder snel vermoeid, maar één patiënt is niet genoeg om conclusies te trekken. De tweede patiënt wordt nu behandeld en de komende tijd staan er nog vier in de planning. De resultaten zullen waarschijnlijk in de loop van 2027 bekend worden.