Verbeterde spierstamceltherapie voor mitochondriële myopathie

Achtergrond van het onderzoek

Bij mitochondriële myopathieën functioneren de mitochondriën – de energiefabriekjes van de cellen – niet goed door fouten in het mitochondriaal DNA (mtDNA). Deze fouten verstoren de energievoorziening van spiercellen en veroorzaken de ziekte. Onderzoekers van Maastricht University testen een behandeling waarbij spierstamcellen van de patiënt zelf via het bloed worden toegediend. Deze stamcellen migreren naar de aangedane spieren, waar ze bijdragen aan de opbouw van nieuw spierweefsel. Een eerste klinische studie heeft aangetoond dat deze aanpak veilig is.

De therapie kent echter twee beperkingen. Niet alle toegediende stamcellen bereiken de spieren en dragen bij aan spierweefsel. Daarnaast komen alleen patiënten in aanmerking bij wie de stamcellen een laag percentage beschadigde cellen bevatten. Dit geldt voor ongeveer de helft van de patiënten.

Doel van het onderzoek

Dit onderzoek richt zich op twee verbeteringen:

• Stamcellen krachtiger maken.
  Met behulp van microRNA’s – kleine, natuurlijke moleculen die cellen helpen bepalen hoe ze zich gedragen – krijgen de spierstamcellen vóór toediening extra instructies. Hierdoor kunnen ze actiever bijdragen aan de opbouw van nieuw spierweefsel, zonder dat hun DNA wordt aangepast.
• Meer patiënten bereiken.
  Zelfs bij patiënten met veel beschadigde stamcellen zijn er vaak nog gezonde cellen aanwezig. Het team ontwikkelt een methode om juist die gezonde cellen gericht te selecteren en te vermeerderen, zodat ook deze patiënten in aanmerking kunnen komen voor behandeling.

Tussentijdse resultaten

De eerste tussentijdse resultaten worden in de loop van 2027 verwacht.