Wereldwijd is er in de afgelopen decennia geïnvesteerd in onderzoek naar spierziekten. Dit betaalt zich nu uit. Voor het eerst hebben we uitzicht op ‘klinische trials’: onderzoek waarbij een kandidaatmedicijn bij mensen wordt getest. Dit is één van de laatste fases in de ontwikkeling van een nieuw medicijn.
Eerder toegang tot nieuwe medicijnen
We weten uit ervaring dat klinische trials in Europa met name plaatsvinden in de grote landen. Het Prinses Beatrix Spierfonds wil, samen met de andere partijen in het spierziektenveld, de klinische trials ook naar Nederland halen. Zodat mensen met een spierziekte in Nederland hieraan kunnen meedoen en zo eerder kunnen profiteren van een potentieel medicijn. Dat kan wel vijf tot acht jaar winst opleveren. Bovendien bouwen we met het uitvoeren van de trials belangrijke kennis op met betrekking tot de behandeling van de spierziekte. Kennis die nodig is als het middel daadwerkelijk op de markt komt.
Ook hiervoor is wetenschappelijk onderzoek een belangrijk middel. Het Spierfonds investeert in onderzoek waarmee we Nederland kunnen voorbereiden op de komst van klinische trials: onderzoek naar ’trial readiness’.
Wat is er nodig voor het uitvoeren van klinische trials?
Om succesvolle klinische trials te kunnen uitvoeren is een aantal zaken belangrijk. Zo zijn er patiënten nodig die aan de trial kunnen meedoen. Voor verschillende spierziekten, zoals myotone dystrofie, FSHD en SMA, zijn daarom landelijke registraties opgezet. In zo’n registratie, of database, worden gegevens verzameld van zoveel mogelijk patiënten in Nederland. Op het moment dat een trial gaat starten, is het voor de onderzoekers makkelijk om patiënten te selecteren die aan de eisen van de trial voldoen en zo voor de trial uitgenodigd kunnen worden.
In een klinische trial wil je het effect van een medicijn kunnen aantonen. Daarvoor is het belangrijk om te weten hoe de ziekte zich normaal gesproken ontwikkeld, zonder medicijn. Dit noemen we het natuurlijk beloop van de ziekte. In de verschillende registraties die zijn opgezet, wordt daarom zoveel mogelijk informatie van mensen met de ziekte verzameld. Bijvoorbeeld via vragenlijsten, lichamelijk onderzoek of zelfs het afnemen van lichaamsmateriaal, zoals bloed en spierweefsel. Door deze testen om de zoveel tijd te herhalen, krijgen de onderzoekers een nauwkeurig beeld van hoe de ziekte zich in de loop van de tijd ontwikkeld. Voor klinische trials is het nodig deze veranderingen in het ziektebeloop zeer nauwkeurig te kunnen meten. Er zijn nauwkeurige meetinstrumenten nodig. Dit kunnen van alles zijn: vragenlijsten, lichamelijke tests, metingen met een apparaat. Zolang nauwkeurig gemeten kan worden wat het effect van het medicijn is.
Het Spierfonds financiert onderzoek naar het opzetten van registraties, het in kaart brengen van het natuurlijk beloop en het ontwikkelen van meetinstrumenten. Zo maken we Nederland klaar voor de uitvoer van klinische trials, oftewel ’trial ready’.
We hebben jouw hulp nodig!
Alleen met wetenschappelijk onderzoek kunnen we de strijd tegen spierziekten voeren en uiteindelijk een medicijn vinden. Om zo spierziekten te stoppen. En dit kunnen we alleen doen met jouw hulp.